用于
原发性和继发性高尿酸血症，尤其是尿酸生成过多而引起的高尿酸血症；
反复发作或慢性痛风者；
痛风石；
尿酸性肾结石和（或）尿酸性肾病；
有肾功能不全的高尿酸血症。
停药后一般均能恢复正常。
皮疹：可呈瘙痒性丘疹或荨麻疹。如皮疹广泛而持久，及经对症处理无效，并有加重趋势时必须停药。
胃肠道反应：包括腹泻、恶心、呕吐和腹痛等。
白细胞减少，或血小板减少，或贫血，或骨髓抑制，均应考虑停药。
其他有脱发、发热、淋巴结肿大、肝毒性、间质性肾炎及过敏性血管炎等。
国外曾报道数例患者在服用本品期间发生原因未明的突然死亡。
本品不能控制痛风性关节炎的急性炎症症状，不能作为抗炎药使用。因为本品促使尿酸结晶重新溶解时可再次诱发并加重关节炎急性期症状。
本品必须在痛风性关节炎的急性炎症症状消失后（一般在发作后两周左右）方开始应用。
用本品期间可发生尿酸转移性痛风性关节炎发作，如有发生应采用急性发作期的治疗方法。
服药期间应多饮水，并使尿液呈中性或碱性以利尿酸排泄。
本品用于血尿酸和24小时尿尿酸过多，或有痛风石，或有泌尿系结石及不宜用促尿酸排出药者。
本品必须由小剂量开始，逐渐递增至有效量维持正常血尿酸和尿尿酸水平，以后逐渐减量，用最小有效量维持较长时间。
与排尿酸药合用可加强疗效。不宜与铁剂同服。
不用于痛风性关节炎的急性发作期，因为本品促使尿酸结晶重新溶解时可再次诱发并加重关节炎急性期症状。
用药前及用药期间要定期检查血尿酸及24小时尿尿酸水平，以此作为调整药物剂量的依据。
有肾、肝功能损害者及老年人应谨慎用药，并应减少一日用量。
用药期间应定期检查血象及肝肾功能。
饮酒、氯噻酮、依他尼酸、呋塞米、美托拉宗、吡嗪酰胺或噻嗪类利尿剂均可增加血清中尿酸含量。控制痛风和高尿酸血症时，应用本品要注意用量的调整。对高血压或肾功能差的患者，本品与噻嗪类利尿剂同用时，有发生肾功能衰竭及出现过敏的报道。
本品与氨苄西林或阿莫西林同用时，皮疹的发生率增多，尤其在高尿酸血症患者。
本品与抗凝药如双香豆素、茚满二酮衍生物等同用时，抗凝药的效应可加强，应注意凝血酶原时间并调整抗凝剂剂量，以防不正常出血。
本品与硫唑嘌呤或巯嘌呤同用时，因本品能抑制黄嘌呤氧化酶而延长硫唑嘌呤或巯嘌呤的半衰期，使其疗效增加2-4倍，毒性增大，故硫唑嘌呤或巯嘌呤的用量一般要减少至常用量的1/4～1/3。
本品与环磷酰胺同用时，对骨髓的抑制可更明显。
本品与尿酸化药同用时，可增加肾结石形成的可能。
本品与茶碱合用，抑制肝脏多种药酶的活性，使茶碱的清除减少，血药浓度增加，并延长茶碱的作用。
其它抗痛风药合用：
丙磺舒：别嘌醇与丙磺舒合用，能增强机体排除尿酸到体外的能力，两者合用，作用相加。
保太松：保太松及其代谢产物γ-羟基保太松有排尿酸作用，但它本身毒副作用太大，小剂量应用时也有抑制尿酸分泌的作用，故别嘌醇不宜与保太松合用。
秋水仙碱：别嘌醇由于治疗初期在阻断黄嘌呤转变为尿酸的同时，还可引起尿酸在体内快速重新分布，诱导急性痛风发作；而秋水仙碱作用于关节腔及体腔的各连接组织，能缓解急性痛风的关节痛、炎症和肿胀，降低痛风的严重度和发作频率。两者合用，特别是治疗初期，能有效地抑制急性痛风的发作。
本品是抑制尿酸合成的药物。别嘌醇及其代谢物氧嘌呤醇均能抑制黄嘌呤氧化酶，阻止次黄嘌呤和黄嘌呤代谢为尿酸，从而减少了尿酸的生成。使血和尿中的尿酸含量降低到溶解度以下水平，防止尿酸形成结晶沉积在关节及其他组织内，也有助于痛风病人组织内的尿酸结晶重新溶解。
别嘌醇亦通过对次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核酸转换酶的作用抑制体内新的嘌呤的合成。 本品口服后24小时血尿酸浓度就开始下降，而在2周-4周时下降最为明显。急性毒性试验结果：大鼠经口LD50为6000mg/kg，腹腔注射LD50为750mg/kg；小鼠经口LD50为700mg/kg，腹腔注射LD50为160mg/kg。