与其他细胞抑制剂一起，本品用于治疗白血病和淋巴瘤。
常用剂量：
高剂量治疗 ：
抗其他药剂的的非霍奇金氏淋巴瘤
抗其他药剂的的急性非霍奇金氏淋巴瘤
抗其他药剂的的急性淋巴细胞白血病
急性白血病复发
特殊原因造成的白血病（继发于过去化疗和/或放疗的白血病，由白血病前期转化的白血病）
60岁以下急性非淋巴细胞性白血病病人缓解期的巩固治疗
急性白血病诱导缓解治疗 ：
诱导缓解治疗的常规剂量是每天 100 – 200mg 阿糖胞苷/m2 体表面积。
多数病例采用连续静脉滴注或快速输液5 – 10 天。
维持治疗 ：
维持治疗的剂量通常是每天 70 – 200mg 阿糖胞苷/m2 体表面积
采用快速静脉注射或皮下注射 5 天， 每间隔4 周进行一次。
非霍奇金氏淋巴瘤：
成人的治疗 ：多采用联合化疗方案（多种肿瘤抑制剂联用），例如：PROMACE
-CYTABOM 方案。剂量是300mg 阿糖胞苷/m2 体表面积，在每个治疗周期的第8天给药。
儿童的治疗 ：用阿糖胞苷治疗儿童的非霍奇金氏淋巴瘤，要按病期及组织学类型而
定。可分别采用不同的治疗方案及不同的剂量。下述治疗方案和剂量是根据现有的
科学知识认为有效的选用的一个联合疗法。其详细内容可见有关医学文献。
在这一方案中将治疗阶段命名为 Part A 或 Part AA（总计4次静脉滴注），
其每次剂量是：150mg 阿糖胞苷/m2 体表面积，进行1 小时静脉滴注，每12 小时
一次，于治疗的第4-5天，并与其他细胞毒药物联用（BFM方案治疗II期，III
期或IV期B-细胞淋巴瘤）。
其每次剂量是：75mg 阿糖胞苷/m2 体表面积，在31-34；38-41； 45-48和 52-55
天进行诱导治疗，并与其他细胞毒药物联用（BFM方案治疗I期和II期非B-细胞淋巴瘤）。
高剂量治疗：
高剂量治疗通常需用1-3g 阿糖胞苷/m2 体表面积，进行1-3 小时静
脉滴注，每12 小时一次，持续4-6天。
鞘内治疗（注射至脊髓液）： 鞘内治疗的剂量是每次5-30mg 阿糖胞苷/m2 体表
面积，每2-7 天进行一次。由于有积蓄神经毒性的危险，一般鞘内治疗的间隔不应
低于3-5天。剂量和间隔主要依据临床情况决定。经常采用的剂量是每次30mg 阿糖
胞苷/m2 体表面积，每4 天进行一次。
给药方式和持续时间：
本品100mg/500mg/1000mg一般用于联合化疗（与其他肿瘤抑制剂联用）。本品可用做静脉，肌肉和皮下注射，或者用做鞘内注射或输液。
肌肉和皮下注射一般仅在维持治疗时使用。
对肝，肾功能不全的病人用常规剂量不需减量。
高剂量治疗时，剂量的确定应考虑到对中枢神经系统并发症增加的危险性。
阿糖胞苷能被血液透析除去，因此透析的病人在透析前或透析后不能使用本品。
本品可做预制溶液使用。
可以用等渗氯化钠溶液或5%葡萄糖溶液配制本品滴注溶液。
如果灌注给药，可以使用未稀释溶液。
用本品做腰部或脑室的鞘内注射时，其原溶液即可使用。推荐抽取5-8ml脊柱液，在注射器中与滴注液混合，并缓慢回注。该种给药途径期间，期望不会出现全身毒性。
在配制和给药期间应采取对危害物质的安全措施。配制期间，必须遵守有关细胞生长抑制剂安全处理的一般原则。
根据临床诊断，由医生决定使用时间。
一瓶阿糖胞苷注射液应该一次使用。爱力生活性成份阿糖胞苷引起的不良反应，依照病人所用剂量，使用方式和治疗周期而不同。
造血系统：阿糖胞苷的最主要的不良反应是骨髓抑制，依照用药剂量的大小引起血象改变（红，白细胞及血小板减少）。使用常规剂量，白细胞在用药第12天达最低点。用高剂量治疗会引发明显的骨髓损害。
胃肠道：胃肠道反应如恶心和呕吐经常发生。此外对胃肠道粘膜的伤害可使肠壁溃疡，气肿和感染，从而引发肠组织坏死和坏死性结肠炎。
特别是高剂量治疗时能引起口腔和肛门发炎，从而导致严重腹泻及钾盐和担保的流失。高剂量治疗会使肠组织损坏，偶尔会发生肠梗阻和腹膜炎。
皮肤和皮肤附件：与阿糖胞苷有关的皮肤反应是：不规则斑点，节结状皮疹，大面积的红皮病或红斑，这在常规剂量用药时可以见到。此外脱发也可发生。
高剂量治疗使用阿糖胞苷后，有75%以上病人全身出现炎症红斑，有时出现水疱和脱皮。掌心和脚心的灼烧疼痛也有发生。
神经系统：中枢神经系统的失调主要在高剂量治疗时出现，多数表现为大脑和小脑的功能失调（眼睛颤动，语言混乱，共济失调，陈述不清），头痛，胡思乱想，嗜睡，意志消沉，急性腹痛，昏迷，胃口不好。总剂量低于36g阿糖胞苷/m2体表面积时，有关中枢神经系统的损害比较少见。年老，肝，肾功能障碍，中枢神经系统以前经过辐射，脊髓液注射肿瘤抑制剂和饮酒不当，都是激发上述症状的可能因素。有时鞘内注射阿糖胞苷后，可引发恶心，呕吐，头痛和/或发烧。进行腰椎穿刺也能引起这些症状。这些症状一般较轻而且是可逆的。鞘内注射剂量高于30mg阿糖胞苷/m2体表面积时，常常引起中枢神经系统的功能损害。特别是间隔较短的鞘内注射可引起神经系统的蓄积损害（参见剂量与使用方式和时间一节）。
有个别病例报道，鞘内注射阿糖胞苷咳引起大脑白质及其组织分解的损害，截瘫和失明。鞘内注射绝对禁止使用苯甲醇和其他溶液。个别病例曾报道，使用高剂量阿糖胞苷治疗，曾引发周边神经的损害以及进行性退行性麻痹。
运动系统：使用高剂量阿糖胞苷治疗后肌肉和/或颈部关节和腿部关节疼痛偶有发生。也有报道曾发现横纹肌溶化病。
感觉器官：使用高剂量治疗时依剂量的大小，有20–30%的病人眼睛发生结膜炎，角膜炎，畏光，眼痛，大量流泪和视觉障碍，严重病人结膜出血，交付膜溃疡也有发生。经常洗涤眼睛或使用含皮质激素滴眼剂，可阻止或缓解这类症状。
肝脏和胰脏：使用高剂量阿糖胞苷治疗时，有25–50%的病人出现肝损伤伴酶增高，胆汁滞留和血中胆红素增加。有个别报道发现肝静脉栓塞（Budd-Chiari综合征）。高剂量治疗时，曾有报道个别病例发生胰腺炎。
肺：常规剂量治疗后病人，偶有发现因肺泡毛细血管渗透性的增加而引起的肺水肿，而高剂量治疗的病人的发病率约为10–30%。这类症状多半是可逆的。用药后也可产生呼吸困难。病人接受中度剂量的阿糖胞苷治疗（1g/m2体表面积）同时合用其他肿瘤抑制剂时，能引发弥散的间质性肺炎，发病率为10/52。这与阿糖胞苷的确切因果关系尚未发现。
心脏与循环系统：曾有报道可引起心肌损伤。也曾发现个别病例引起急性心包炎和暂时性心率失调。
肾脏和尿道输出：高剂量治疗时，有5-20%病人表现为血浆肌酸酐增加，这与阿糖胞苷的确切因果关系尚未证实.如果有大量细胞分解，应采取防止尿酸盐肾病的措施。
其他不良反应：阿糖胞苷高剂量治疗后，个别病例曾发现损害抗利尿激素的分泌。也有个别病例发现身体免疫功能减低，败血症，血栓性静脉炎和出血。接受高剂量治疗的病人有20-50%出现发烧。即时型变异反应，如荨麻疹和过敏（急性过敏反应伴血压下降和呼吸困难）很少发现。
阿糖胞苷综合症：这一症状的特点是：发烧，肌肉痛，骨痛，有时胸痛，结节状风疹斑，结膜炎和身体不适。这些副反应在使用本品6-12小时后出现。皮质激素类药物可以阻止这一症状的产生。
本品绝不能用于：
对本品有效成份过敏者
不是因肿瘤而引起的白细胞和/或血小板缺乏者
本品治疗60岁以上病人时应仔细权衡利弊才能确定
妊娠期不能使用本品，如果哺乳期必须治疗，应停止喂乳（参见妊娠期哺乳期用药）。
用本品治疗急性白血病，其诱导和巩固只能在医院有经验的肿瘤医生监督下进行，同时需要仔细追踪检查。常规血细胞记数，肝，肾功能的监测以及血清尿酸水平的检查都是必须的。建议对非霍奇金氏淋巴瘤的病人进行高尿酸血症的预防。支持疗法也应采用。
有肝功能障碍的病人，使用本品高剂量治疗时，应权衡利弊后小心进行。
对60岁以上的病人，使用高剂量治疗时应权衡利弊后小心进行。
有严重胃肠反应的病人需要抑制恶心，并建议采用支持疗法。
高剂量治疗时要由有经验的医生经常监控病人的中枢神经系统和肺功能。为避免眼睛并发症，高剂量治疗时要定期清洗眼睛。
由于其对脊髓的极端抑制作用，因此病人在接受诱导和巩固治疗时，应在无菌隔离条件下进行。
用本品治疗期间，不能接种活菌疫苗。
同其他肿瘤抑制剂一样，用本品治疗可引起出血并发症和因骨髓抑制引起感染的危险。高剂量治疗时，还可看到中枢神经系统功能紊乱，胃肠道反应，肝损坏，皮肤反应和眼睛并发症。
阿糖胞苷对肝，肾功能的损坏，一般认为是进一步损坏中枢神经系统的一个易感条件。
建议对中枢神经系统毒性进行特别的评估，过敏的最初症状也同样重要。
阿糖胞苷能致畸，致突变。
应避免任何与皮肤或粘膜（特别是眼睛）的接触。
注：
避孕措施：阿糖胞苷有诱变作用。因此建议男性病人接受本品治疗期间和治疗6个月内不要生育。由于本品治疗后可能产生不可逆的不育，因此劝告男性病人在治疗前保存精液。
应当预料到与其他疗法联用对骨髓的损害，特别是与其他肿瘤抑制剂和放疗联用时对骨髓的抑制。
个别病人显示阿糖胞苷能损坏氟胞嘧啶的抗真菌作用。阿糖胞苷是一种抗代谢类的细胞生长抑制剂。其抗肿瘤作用源自选择性抑制DNS合成，尤其作用于S期。阿糖胞苷作为嘧啶拮抗剂在细胞内转变成阿糖胞苷三磷酸盐（Ara-CTP）。Ara-CTP竞争性地抑制DNS聚合酶。此外，由于阿糖胞苷的参入使DNS合成受到抑制。阿糖胞苷的细胞生长抑制作用无论直接在S期还是DNS合成的持久抑制期，都具有剂量依赖性。
阿糖胞苷还具有以下多种抑制作用机理：
膜转换抑制，磷酸化酶的缺乏，非活性酶的活性增加，DNS聚合酶的亲和力降低或dCTP-库的增加。阿糖胞苷的细胞毒性作用可以通过细胞内持续的Ara-CTP高浓度得到证实。
毒理：
急性毒性：
急性毒性试验显示LD50值如下：
小鼠静脉给药约2000mg阿糖胞苷/kg，
腹膜内给药>5000mg阿糖胞苷/kg，
雌鼠口服给药1930mg阿糖胞苷/kg，
雄鼠口服给药3550mg阿糖胞苷/kg。
大鼠腹膜内给药>1000mg阿糖胞苷/kg，
猕猴静脉给药>2000mg阿糖胞苷/kg。
亚慢性和慢性毒性：
对小鼠，大鼠，狗和猴进行亚慢性毒性试验（8天至最长4周）在某种程度上不符合文献的报道。可以明显观察到骨髓抑制引起的血细胞计数改变。
没有观察阿糖胞苷的慢性毒性。
诱变和致癌的潜在性
动物试验表明阿糖胞苷具有诱变性。对人体，使用阿糖胞苷治疗后曾经观察到周围淋巴细胞的染色体缺损。
无法长期观察致癌的潜在性。对小鼠和大鼠观察6个月以上期间没有显示任何致癌增加的潜在性。
局部耐受性：
经过许多年（25年以上）的使用，经过所注册的不同的给药途径如静脉注射，肌注，皮下和鞘内注射，均具有耐受性。
生殖毒性：
阿糖胞苷在几种动物中均显示了致畸作用。骨骼，眼，脑和肾的畸形均观察到。对人体，获得的资料不全，有关畸形的危险性大约为1：8。至今为止，曾观察到四肢，外耳和听力通道的畸形。在怀孕的第三个三月期显示可以引起胎儿/新生儿生长发育迟缓和各类血细胞减少。