对于一线化疗失败的，采用盐酸拓扑替康+顺铂二线治疗，但不能耐受静脉给药的广泛期小细胞肺癌患者，可试用本品与顺铂联合治疗。
尚缺乏数据支持本品可替代广泛期小细胞肺癌的一线治疗标准方案。口服给药，与顺铂联用。推荐剂量为每日一次，每次接体表面积1.4mg/m2，连续服用5天，在第5天给予顺铂（75mg/m2）静脉输注，每21天为一个疗程。可根据患者耐受性调整本品剂量，调整原则
治疗中出现3级血液学毒性，下一周期剂量可减少25%。如出现4度粒细胞减少合并严重感染性发热则中止治疗。
治疗中胆红素异常者推迟两周，如仍未恢复则停止用药。
肝功能转氨酶大于正常值2.5倍时，下一周期剂量减少25%，大于5倍时停止用药。
治疗中出现肾功能毒性1级，下一周期剂量减少25%，如出现2级毒性则中止治疗。
盐酸拓扑替康最常见的剂量限制性毒性反应为骨髓抑制，主要是中性粒细胞减少。口服给药和静脉给药的血液系统毒性主要有中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，非血液学毒性主要有恶心、呕吐、脱发和腹泻。
据国外口服给药和静脉给药临床研究表明，口服给药的血液学毒性Ⅲ-Ⅳ级中性粒细胞减少的发生率较静脉给药低。口服给药的非血液学毒性呕吐、腹泻、脱发可能较静脉给药多见。对接受本品治疗的患者，必须定期监测外周血常规，以便及早发现骨髓制现象。骨髓抑制主要表现为中性粒细胞减少，严重时可并发感染，甚至死亡。
肝功不全（血浆胆红桑1.5～10mg/dl）的病人，血浆清除率降低，但一般不需调整剂量。
轻度肾功能不全（肌酐清除率40～60ml/min）的病人一般不需调整剂量，中度肾功能不全（肌酐清除率20～39ml/min）的病人应减少剂量，没有足够资料证明严重肾功能不全者可否使用。
本品与其他抗肿瘤药物合用能提高细胞毒性，其提高程度与肿瘤类型、暴露时间、药物浓度和用药顺序有关。
本品与其他细胞毒性药物合用时，可能会加重骨髓抑制情况，因此可考虑适当减少剂量。
拓扑替康对哺乳动物细胞具有生殖毒性，并可能有致癌作用。拓扑替康能诱导L5178y小鼠淋巴瘤细胞突变和培养的人淋巴细胞发生裂变，还可引起小鼠骨髓裂变。微生物回复突变试验为阴性。
盐酸拓扑替康为拓扑异构酶Ⅰ的抑制剂。拓扑异构酶Ⅰ通过诱导DNA单链可逆性断裂，使DNA螺旋链松解，拓扑替康与拓扑异构薛Ⅰ-DNA复合物结合，从而阻碍断裂的DNA单链重新连接。
拓扑替康与拓扑异构酶Ⅰ和DNA形成的三元复合物与复制酶相互作用，造成双链DNA的损伤，而哺乳动物的细胞无法有效修复损伤的DNA双链。其细胞毒作用是在DNA的合成过程中，是S期细胞周期特异性药物。