慢性粒细胞白血病（CML）有效，并可用于对马利兰耐药的CML；
对黑色素瘤、肾癌、头颈部癌有一定疗效，与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。
骨髓抑制为剂量限制性毒性，可致自细胞和血小板减少，停药后1～2周可恢复；
有时出现胃肠道反应，尚有致睾丸萎缩和致畸胎的报道；
偶有中枢神经系统症状和脱发，亦有本药引起药物性发热的报道，重复给药时可再出现。
服用本品可使患者免疫机能受到抑制，故用药期间避免接种死或活病毒疫苗，一般停药3个月至1年才可考虑接种疫苗。
服用本品时应适当增加液体的摄入量，以增加尿量及尿酸的排泄。
定期监测白细胞、血小板、血中尿素氮、尿酸及肌苷浓度。
可能减少5-Fu转变为活性代谢物（Fd-UMP），二者并用应慎重；
本品对中枢神经系统有抑制作用，故用本品时慎用巴比妥类、安定类、麻醉药等；
本品有可能提高患者血中尿酸的浓度，故与别嘌呤醇、秋水仙碱、丙磺舒等合用治疗痛风时，须调整上述药物剂量。
本品与别嘌呤醇合用能预防并逆转其所致的高尿酸血症，与烷化剂无交叉耐药。
