主要用于实体瘤的治疗。对恶性淋巴瘤、睾丸肿瘤、绒毛膜癌疗效较好，对肺癌、乳腺癌、卵巢癌、皮肤癌、肾母细胞瘤及单核细胞白血病也有一定疗效。
霍奇金病及恶性淋巴瘤，亦可用于治疗绒毛膜上皮癌与乳腺癌。静注:
成人剂量为每千克体重150μg(一般10mg),儿童剂量为每千克体重250μg,用等渗盐水或5%葡萄糖20~30ml稀释后静注或在输液时冲入,每周1次。
首次剂量可较小,以后视情况加大剂量,但一般每次剂量不应超过每千克体重300μg。一般以4~6周,总量60~100mg为1疗程。
胸腹腔注射:
每次10~30mg。
白细胞减少。恶心、呕吐、便秘、口疮、腹泻、厌食、腹痛、直肠出血、喉炎、出血性小肠结肠炎、消化性溃疡出血。麻木、异物感、外周神经炎、抑郁、肌腱深反射消失、头痛、惊厥。全身不适、软弱、头晕、肿瘤部位疼痛、皮疹、脱发。
静注时药物溢出血管外，可导致蜂窝织炎及静脉炎。