用于乳腺癌、消化道肿瘤（包括原发性和转移性肿瘤、胆道肿瘤和胰腺癌）、卵巢癌和原发性支气管肺癌的辅助化疗和姑息治疗；
为治疗恶性葡萄胎和绒毛膜上皮癌的主要化疗药物；
头颈部恶性肿瘤。
静脉滴注，
成人常用量每日氟尿嘧啶0.5～1g，每3～4周连用5日；也可每周用一次，每次氟尿嘧啶0.5～0.75g，连用2-4周后休息2周作为一疗程。滴注速度请遵医嘱。
联合化疗常用的有：
丝裂霉素、氟尿嘧啶和长春新碱（MFO），用于消化道腺癌；
环磷腺胺、甲氨蝶呤和氟尿嘧啶（CMF）、用于乳腺癌；
氟尿嘧啶、阿霉素、丝裂霉素（FAM）或氟尿嘧啶、阿霉素和亚硝脲类（CCNU或甲基CCNU），用于胃癌或胆道系统和胰腺癌。具体联合化疗方案应由临床医生制定推荐，请遵医嘱。
恶心、食欲减退或呕吐，一般剂量多不严重。偶见口腔黏膜炎或溃疡、腹部不适或腹泻，周围血白细胞减少常见（大多在疗程开始后2～3周达最低点，约在3～4周恢复正常），血小板减少罕见，极少见咳嗽、气急或小脑共济失调等，脱发或注入药物的静脉上色素沉着相当多见。
静脉滴注处药物外溢可引起局部疼痛、坏死或蜂窝组织炎。
长期应用可导致神经系统毒性。
偶见用药后心肌缺血，可出现心绞痛和心电图的变化。
孕妇及哺乳期妇女禁用。
当伴有水痘或带状疱疹时禁用本品。
严重营养不良骨髓功能低下，严重感染或对氟尿嘧啶过敏患者禁止使用本品。
本品在动物实验中有致畸和致癌性，但在人类，其致突、致畸和致癌性均明显低于氮芥类或其他细胞毒性药物，长期应用本品可致发生第2个原发性肿瘤的危险也比氮芥等烷化剂为小。
除有意识的单用本品较小剂量作放射增敏剂外，一般不宜和放射治疗同用。
用法为静脉滴注，由于本品具有神经毒性，不可用作鞘内注射。
开始治疗前及疗程中应每周定期检查周围血象。
有下列情况者慎用本品：
肝功能明显异常；
周围血白细胞计数低于3500/mm3、血小板低于5万/ mm3者；
感染、出血（包括皮下和胃肠道）或发热超过38℃者；
明显胃肠道梗阻；⑤失水或/和酸碱、电解质平衡失调者。
与甲氨蝶呤合用，应先给后者，4～6小时后给予氟尿嘧啶，否则会减效。
用本品时不宜饮酒或同用阿司匹林类药物，以减少消化道出血的可能。
遗传毒性：氟尿嘧啶在体外能诱导小鼠胚胎成纤微细胞的癌性变，但致癌性与致突变之间的关系尚不明确。尽管氟尿嘧啶对TA92、TA98、和TA100鼠伤寒沙门氏菌未见致突变作用，但对TA1535、TA1537、TA1538鼠伤寒沙门式菌和酿酒酵母菌有致突变作用。此外，氟尿嘧啶小鼠骨髓微核试验结果阳性。在体外试验中，氟尿嘧啶高浓度下可引起仓鼠成纤维细胞染色体断裂。
生殖毒性：大鼠腹腔注射氟尿嘧啶125或250mg/kg可引起染色体畸变和精原细胞染色体结构的改变，也能抑制精原细胞的分化，从而导致不孕。雌性大鼠在排卵前连续3周每周腹腔注射氟尿嘧啶25或50mg/kg，能明显减少交配的发生，延缓胚胎植入前后的发育，增加植入前的死亡率，并导致胚胎染色体异常。
动物试验显示氟尿嘧啶具有致畸作用。小鼠在妊娠第10天或第12天单次腹腔注射氟尿嘧啶10-40mg/Kg时，显示出最明显的致畸作用。大鼠在妊娠第9-12天肌肉注射氟尿嘧啶12-37mg/Kg，、妊娠第8-11天肌肉注射氟尿嘧啶3-9mg，可见致畸作用，包括腭裂、骨骼异常及附件、爪、尾变形等。以上出现致畸作用的剂量为临床最大推荐治疗剂量的1-3倍。猴在妊娠第20-24天总共给与氟尿嘧啶40mg/Kg未见致畸作用。
尽管尚无氟尿嘧啶引起人类畸形的直接证据，但应重视的是，其它DNA合成抑制剂已有导致人类畸形的报道。因此有生育可能的妇女应避免怀孕。如果患者在孕期使用氟尿嘧啶或在用药期间怀孕，应被告知氟尿嘧啶对胎儿的潜在危害。只有当氟尿嘧啶的潜在益处大于对胎儿的潜在危害时，才可在孕期使用氟尿嘧啶。
尚无氟尿嘧啶围产期毒性研究资料，但氟尿嘧啶可通过胎盘进入大鼠胎仔的血液循环，导致胚胎的吸收和死亡。妊娠猴应用氟尿嘧啶剂量超过40mg/Kg时，所有暴露于该药的胚胎都发生流产。尚不清楚氟尿嘧啶是否经人乳排泄，鉴于氟尿嘧啶可抑制DNA、RNA和蛋白质的合成，母亲在使用氟尿嘧啶时应停止哺乳。
致癌性：尚无较充分评价氟尿嘧啶致癌性的动物长期给药的试验资料。大鼠连续52周，每周5天连续经口给与氟尿嘧啶0.3、1、3mg/只，随后观察6个月，未见致癌作用。雄性大鼠每周1次，连续52周静脉注射氟尿嘧啶33mg/Kg，随后观察其生命全程，也未见致癌作用。雌性小鼠每周1次，连续16周静脉注射氟尿嘧啶1mg/只，对肺腺癌的发生率无影响。但根据现有资料尚不能对氟尿嘧啶的人体致癌性做出评价。