本品仅用于：
预防可能发生于有巨细胞病毒感染风险的器官移植受者的巨细胞病毒病。
治疗免疫功能缺陷患者（包括艾滋病患者）发生的巨细胞病毒性视网膜炎。
对于肾功能正常者：
治疗CMV视网膜炎的标准剂量：
初始剂量： 5mg/kg，每12小时一次，恒定速率静脉滴注，每次滴注时间1小时以上，连用14-21天。
维持剂量： 5mg/kg，每天1次，7天/周，恒定速率静脉滴注，每次滴注时间1小时以上；或者6mg/kg，每天一次，5天/周，恒定速率静脉滴注，每次滴注时间1小时以上。
预防器官移植受者的巨细胞病毒病
初始剂量： 5mg/kg，每12小时一次，恒定速率静脉滴注，每次滴注时间1小时以上，连用7-14天。
维持剂量： 5mg/kg，每天1次，7天/周，恒定速率静脉滴注，每次滴注1小时以上；或者，6mg/kg，每天一次，5天/周，恒定速率静脉滴注，每次滴注时间1小时以上。
特殊用药指导：
肾功能不全者：
对于肾功能不全患者，参见下表中推荐剂量和用药间隔进行调整：
| 肌酐清除率*（ml/min） | 初始剂量（mg/kg） | 用药间隔（小时） | 维持剂量（mg/kg） | 用药间隔（小时） |
| ≥70 | 5.0 | 12 | 5.0 | 24 |
| 50-69 | 2.5 | 12 | 2.5 | 24 |
| 25-49 | 2.5 | 24 | 1.25 | 24 |
| 10-24 | 1.25 | 24 | 0.625 | 24 |
| ＜10 | 1.25 | 每周3次，在血液透析后 | 0.625 | 每周3次，在血液透析后 |
| *肌酐清除率可根据以下给出的公式与血清肌酐相关联 | ||||
接受血液透析的患者剂量不可超过1.25mg/kg，每周3次，在血液透析后进行。本品需在血液透析完成后短时间内给药，因为血液透析可减少大约50%的血浆浓度。
肌酐清除率（男性）=（140-年龄[岁]）（体重[kg]）/ 72（血清肌酐[mg/dl]）
肌酐清除率（女性）=0.85×男性值
由于对肾功能不全患者推荐使用调整剂量，其血清肌酐或肌酐清除率水平应密切监控。
患者的监测：
由于接受更昔洛韦的患者发生粒细胞减少症，贫血和血小板减少症的频率高（见不良事件），建议经常进行全血细胞计数和血小板计数，特别是以前使用更昔洛韦或其他核苷类拮抗剂出现血细胞减少者，或治疗开始时中性粒细胞计数小于1000个/μL者。对肾功能不全患者，需仔细依照血清肌酐或肌酐清除率调整剂量。（见剂量和用药方法）。
减量：
肾功能不全患者需减低剂量。对于出现中性粒细胞减少，贫血和/或血小板减少的患者考虑减量（见不良事件）。更昔洛韦不可用于严重中性粒细胞减少（ANC小于500个/μL）或严重血小板减少（血小板小于25000个/μL）的患者。
据资料介绍，接受静脉注射更昔洛韦或口服更昔洛韦治疗的病人不良反应详细情况如下：
AIDS患者：
3个对照、随机、Ⅲ期比较更昔洛韦注射制剂和口服制剂对CMV视网膜炎维持治疗的临床试验已经完成，在这些试验中，有9%的患者由于不良事件提前终止了更昔洛韦注射制剂和口服制剂的治疗。在1项安慰剂对照、随机、Ⅲ期试验中，由于不良事件，并发疾病发生或变化，或化验检查异常而提前终止治疗者在更昔洛韦口服制剂组为19.5%，安慰剂组为16%。这些对照临床试验中的化验检查和不良事件总结如下：
| 实验室检查资料：在治疗CMV视网膜炎和预防CMV病的临床试验中化验检查异常结果 | ||||
| 治疗CMV视网膜炎* | 预防CMV病** | |||
| 治疗 | 口服制剂**3000mg/日 | 注射制剂***5mg/kg/日 | 口服制剂****3000mg/kg/日 | 安慰剂 |
| 个体数目 | 320 | 175 | 478 | 234 |
| 中性粒细胞减少症 | ||||
| ＜500 ANC/μL | 18% | 25% | 10% | 6% |
| 500-＜749 | 17% | 14% | 16% | 7% |
| 750-＜1000 | 19% | 26% | 22% | 16% |
| 血红蛋白降低 | ||||
| ＜6.5g/dl | 2% | 5% | 1% | ＜1% |
| 6.5-＜8.0 | 10% | 16% | 5% | 3% |
| 8.0-＜9.5 | 25% | 26% | 15% | 16% |
| 最大血清肌酐 | ||||
| ≥2.5mg/dL | 1% | 2% | 1% | 2% |
| ≥1.5-＜2.5 | 12% | 14% | 19% | 11% |
| *各治疗试验的集中数据，包括ICM1653，ICM1774和AVI034 | ||||
| **平均疗程=91天，包括允许重新初始治疗期 | ||||
| ***平均疗程=103天，包括允许重新初始治疗期 | ||||
| §预防试验的数据，ICM1654 | ||||
| ****更昔洛韦口服制剂平均疗程=269天 | ||||
| 安慰剂平均疗程=240天 | ||||
不良事件：下表列出3个接受更昔洛韦注射剂和口服制剂的对照临床试验和1个使用更昔洛韦口服制剂与安慰剂对照预防CMV病的临床试验中，报告率大于或等于5%的不良事件。
| 在3个比较更昔洛韦注射剂和口服制剂对CMV视网膜炎维持治疗的随机试验和一个Ⅲ期随机试验比较更昔洛韦口服制剂与安慰剂预防CMV病的临床试验中报告率大于或等于5%的不良事件 | |||||
| 维持治疗试验 | 预防试验 | ||||
| 身体系统 | 不良事件 | 口服制剂（n=326） | 注射制剂（n=179） | 口服制剂（n=478） | 注射制剂（n=234） |
| 全身反应 | 发热 | 38% | 48% | 35% | 33% |
| 感染 | 9% | 13% | 8% | 4% | |
| 寒颤 | 7% | 10% | 7% | 4% | |
| 脓毒血症 | 4% | 15% | 3% | 2% | |
| 消化系统 | 腹泻 | 41% | 44% | 48% | 42% |
| 食欲减退 | 15% | 14% | 19% | 16% | |
| 呕吐 | 13% | 13% | 14% | 11% | |
| 血液与淋巴系统 | 白细胞减少 | 29% | 41% | 17% | 9% |
| 贫血 | 19% | 25% | 9% | 7% | |
| 血小板减少 | 6% | 6% | 3% | 1% | |
| 神经系统 | 神经病 | 8% | 9% | 21% | 15% |
| 其他 | 出汗 | 11% | 12% | 14% | 12% |
| 瘙痒症 | 6% | 5% | 10% | 9% | |
| 与导管相关反应* | 总导管事件 | 6% | 22% | - | - |
| 导管感染 | 4% | 9% | - | - | |
| 导管脓毒血症 | 1% | 8% | - | - | |
| *这些事件中，一部分也可出现在身体其他系统 | |||||
以下事件在试验中出现频率高，但其在安慰剂治疗的个体发生率相同或更高：腹痛，恶心，腹胀，肺炎，感觉异常，皮疹。
视网膜剥离：视网膜剥离在CMV视网膜炎个体接受更昔洛韦治疗前和初始治疗后均有发生。与更昔洛韦治疗的关系未知。视网膜剥离发生在11%的更昔洛韦静脉治疗的患者及8%更昔洛韦口服治疗的患者。CMV视网膜炎患者应经常进行眼科检查，以监测患者视网膜的状况并发现任何其他视网膜病变。
器官移植受体：
有3个更昔洛韦注射制剂的对照临床试验和1个更昔洛韦口服制剂的对照临床试验评价其在器官移植受体预防CMV病。这些研究中的化验检查和不良事件报道总结如下。
实验室检查：下表是观察到的粒细胞减少症（中性粒细胞减少）和血小板减少症发生率：
| 对照试验-器官移植受体 | ||||||
| 注射剂 | 口服制剂 | |||||
| 心脏异位移植* | 骨髓异味移植** | 肝异味移植*** | ||||
| 注射剂（n=76） | 安慰剂（n=73） | 注射剂（n=57） | 安慰剂（n=55） | 口服制剂（n=150） | 安慰剂（n=154） | |
| 中性粒细胞减少症 | ||||||
| 最小ANC＜500/μL | 4% | 3% | 12% | 6% | 3% | 1% |
| 最小ANC＜500-1000/μL | 3% | 8% | 29% | 17% | 3% | 2% |
| 总ANC＜/=1000/μL | 7% | 11% | 41% | 23% | 6% | 3% |
| 血小板减少症 | ||||||
| 血小板计数＜25000/μL | 3% | 1% | 32% | 28% | 0% | 3% |
| 血小板计数25000-50000/μL | 5% | 3% | 25% | 37% | 5% | 3% |
| 总血小板计数＜/=5000/μL | 8% | 4% | 57% | 65% | 5% | 6% |
| *试验ICM1496，平均疗程=28天 | ||||||
| **试验ICM1570和ICM1689，平均疗程=45天 | ||||||
| ***试验GAN040，更昔洛韦平均疗程=82天 | ||||||
下面是这些对照临床试验中血清肌酐值升高的发生率：
| 对照试验-器官移植受体 | ||||||||
| 注射制剂 | 口服制剂 | |||||||
| 异位心脏移植ICM1496 | 异位骨髓移植ICM1570 | 异位骨髓移植ICM1689 | 异位肝移植试验040 | |||||
| 最大肌酐水平 | 注射剂（n=76） | 安慰剂（n=73） | 注射剂（n=20） | 对照组（n=20） | 注射剂（n=37） | 安慰剂（n=35） | 口服制剂（n=150） | 安慰剂（n） |
| 血清肌酐≥2.5mg/dL | 18% | 4% | 20% | 0% | 0% | 0% | 16% | 10% |
| 血清肌酐≥1.5-＜2.5mg/dL | 58% | 69% | 50% | 35% | 43% | 44% | 39% | 42% |
在4个试验中的3个，患者接受更昔洛韦注射剂或口服制剂比安慰剂组出现血清肌酐水平的升高。这些试验中的大多数患者同时接受环胞素治疗。对肾功能损害的机制尚不清楚。
但是，在更昔洛韦注射制剂或口服制剂治疗中密切监测肾功能是必要的，特别是对那些同时接受可能引起肾毒性药物的患者。
一般反应：
在对AIDS或器官移植受体的对照临床试验中，考虑“很可能”或“可能”与更昔洛韦注射制剂或口服制剂有关的其他不良事件如下：
全身反应：腹部增大，衰弱，胸痛，水肿，头痛，注射部位炎症，不适，疼痛。
消化系统：肝功能异常，溃疡性胃炎，便秘，消化不良，打嗝。
血液和淋巴系统：全血细胞减少。
呼吸系统：咳嗽增加，呼吸困难。
神经系统：梦境异常，焦虑，精神混乱，抑郁，眩晕，口干，失眠，疾病发作，嗜睡，思维异常，震颤。
皮肤和附属器：脱发，皮肤干燥。
特殊感觉：视觉异常，味觉倒错，耳鸣，玻璃体病变。
代谢和营养异常：肌酐增加，ALT增加，AST增加，体重减轻。
心血管系统：高血压，静脉炎，血管舒张。
泌尿生殖系统：肌酐清除率减低，肾衰，肾功能异常，尿频。
骨骼肌肉系统：关节痛，腿抽筋，肌痛，肌无力。
接受更昔洛韦出现患者报道的以下不良事件可能是致命的：胃肠穿孔，多器官衰竭，胰腺炎和脓毒血症。
更昔洛韦注射制剂或口服制剂上市后临床应用中报道的不良事件：
以下事件是在该药品批准后使用中确定的。由于它们是来自未知样本的人群的自发报告，因此无法预计其发生率。
酸中毒，过敏症，过敏反应，关节炎，支气管痉挛，心博停止，心脏传导异常，白内障，胆石症，胆汁淤积，先天异常，眼干，感觉迟钝，言语障碍，甘油三酯水平增高，脑病，剥脱性皮炎，锥体外系反应，面瘫，幻觉，溶血性贫血，溶血性尿毒症，肝衰竭，肝炎，高血钙，低血钠，血清ADH异常，不育，肠道溃疡，颅内高压，易怒，记忆丧失，嗅觉丧失，骨髓病，动眼神经麻痹，周围缺血，肺纤维化，肾小管病变，横纹肌溶解，Stevens-Johnson综合征，卒中，睾丸发育不良，尖端扭转（Torsadcs de Pointes），脉管炎，室性心动过速。
患者须知：
所有患者需被告知更昔洛韦的主要毒性为粒细胞减少症（中性粒细胞减少症），贫血和血小板减少症，并易引起出血和感染，必要时需进行剂量调整，包括停药。应强调在治疗中密切接受血细胞计数检查的重要性。需通知患者更昔洛韦与测定血肌酐水平有关。
应警告患者更昔洛韦在动物引起精子生成减少并可能对人类造成生殖力损害。
应警告可能妊娠的女性更昔洛韦可能造成胎儿损害，不建议妊娠期使用。建议可能妊娠的女性在使用本品治疗时需采取有效的避孕措施。建议男性在本品治疗期间和治疗后至少90天应避孕。
应警告患者更昔洛韦在动物可以引起肿瘤。虽然没有对人类进行相关研究的资料，更昔洛韦被认为是一种潜在的致癌物。
所有HIV阳性患者：这些患者可能正在接受齐多夫定（Zidovudine）治疗。 需警告患者同时使用更昔洛韦和齐多夫定在一些患者不耐受，可能引起严重的粒细胞减少症（中性粒细胞减少症）。
AIDS患者可能正在接受去羟肌苷（Didanosine）治疗。需警告患者同时使用更昔洛韦和去羟肌苷可引起血清去羟肌苷浓度更显著提高。
HIV阳性伴CMV视网膜炎患者：更昔洛韦不是CMV视网膜炎的治愈药物。免疫损伤的患者在治疗中和治疗后可能持续经历视网膜炎的发展过程。需建议患者在接受更昔洛韦治疗期间最少4至6周进行1次眼科随访检查。有些患者可能需要更频繁的随访。
器官移植受体：应警告器官移植受体，在对照临床试验中，接受本品的器官移植受体肾损害的发生率高，特别是合并使用肾毒性药物者，如环胞素和两性霉素B。虽然此毒性反应的特异性机制尚未确定，且大多数病例为可逆反应，但在同一试验中接受本品的患者比接受安慰剂的患者肾损害的发生率高，提示本品起重要作用。
在评价更昔洛韦的实验中均可观察到血清肌酐水平增加。在肾功能不全患者需密切监测血清肌酐清除率以进行必要的剂量调整。
实验室检查：
由于接受本品的患者出现中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症的频率高，推荐定期进行全血细胞计数和血小板计数检查。特别是以往使用更昔洛韦或其他核苷拮抗剂出现白细胞减少或在治疗开始时中性粒细胞计数低于1000个/μL者，应每天进行血细胞计数检查。如中性粒细胞计数在500个/μL以下或血小板计数在25000个/μL以下时应暂停用药，直至中性粒细胞增加至750个/μL以上时方可重新给药。
去羟肌苷：在更昔洛韦口服制剂用药前2小时或同时服用去羟肌苷，稳态去羟肌苷AUC0-12增加111±114%（范围10%至493%）（n=12）。更昔洛韦口服前2小时服用去羟肌苷，更昔洛韦的稳态AUC下降21±17%（范围-44%至5%），但两药同时使用时更昔洛韦的AUC不受影响（n=12）。两种药物肾清除率均没有显著改变。
当标准更昔洛韦静脉初始剂量（5mg/kg静脉滴注维持1小时，每12小时1次）与去羟肌苷200mg口服，每12小时1次联合使用，稳态去羟肌苷AUC0-12增加70±40%（范围：3%至121%，n=11），Cmax增加49±48%（范围：-28%至125%）。在另一试验中，当标准更昔洛韦静脉维持量（5mg/kg静脉滴注维持1小时，每24小时1次）与去羟肌苷200mg口服，每12小时1次联合使用，在去羟肌苷的第一个剂量间隔，去羟肌苷AUC0-12增加50±26%（范围：22%至110%，n=11） Cmax增加36±36%（范围：27%至94%）。在不与更昔洛韦联合使用时的剂量间隔内，去羟肌苷的血浆浓度（AUC12-24）不变。更昔洛韦的药代动力学参数不受去羟肌苷的影响。各试验中两药的肾清除率均无显著改变。
齐多夫定：当更昔洛韦口服制剂剂量为1000mg每8小时1次，合并齐多夫定100mg每4小时1次时，平均稳态更昔洛韦AUC0-8下降17±25%（范围：-52%至23%） （n=12）。更昔洛韦存在时，齐多夫定稳态AUC0-4增加19±27%（范围：-11%至74%）。
由于齐多夫定和更昔洛韦均有可能引起中性粒细胞减少和贫血，一些患者可能不能耐受两种药物全量联合使用。
丙磺舒：当更昔洛韦口服制剂剂量为1000mg每8小时1次，合并丙磺舒500mg，每6小时1次时，平均稳态更昔洛韦AUC0-8增加53±91%（范围：-14%至299%）（n=10）。更昔洛韦的肾清除率降低22±20%（范围：-54%至-4%），这种相互作用与竞争肾小管分泌有关。
亚胺培南-西司他丁（Imipenem-cilastatin）：同时接受更昔洛韦和亚胺培南-西司他丁的患者有出现无显著特点的癫痫发作的报道，故除非潜在获益超过风险，这些药物不可同时使用。
其他药物：抑制快速分裂细胞群，如骨髓，精原细胞和皮肤生发层和胃肠道粘膜细胞复制的药物与更昔洛韦合并使用可增加毒性。因此，此类药物如氨苯砜，戊烷脒，5-氟胞嘧啶，长春新碱，长春碱，阿霉素，两性霉素B，甲氧苄氨嘧啶/磺胺甲基异恶唑复合物或其他核苷拮抗剂仅可在潜在获益超过风险时与更昔洛韦同时使用。
没有更昔洛韦与器官移植受体常用药物相互作用的正式研究。更昔洛韦与环胞霉素或两性霉素B等已知潜在肾毒性的药物同时作用可增加血清肌酐水平。在一项回顾分析中，91例异位肝移植患者接受更昔洛韦（5mg/kg静脉滴注维持1小时，每12小时一次）和口服环胞霉素（治疗剂量），没有观察到对环胞霉素全血浓度的影响。
遗传毒性：更昔洛韦浓度分别为50-500ug/ml和250-2000μg/ml时。体外可增加小鼠淋巴瘤细胞的突变和人淋巴细胞DNA的损伤。在小鼠微核试验中，更昔洛韦在150和500mg/kg （iv） （以AUC计算，相当于人暴露量的2.8至10倍）时，有致裂变作用，但在50mg/kg（以AUC计算，与人用药剂量相当）时无此作用。Ames沙门氏菌试验表明，更昔洛韦在500至5000 μg/ml的浓度下，无致突变作用。
生殖毒性：雌性小鼠每日静脉给予更昔洛韦90mg/kg（以AUC计算，约相当于人给药剂量为5mg/kg平均暴露水平时的1.7倍），可引起交配行为减少，生育力减低，并增加胚胎死亡率。每日口服或静脉给予本品剂量范围为0.2-10mg/kg时，可引起雄性小鼠生育力下降，并降低小鼠和狗的生精能力。不同种属动物显示毒性反应的最低剂量下的AUC范围为推荐人静脉剂量下AUC的0.03-0.1倍。更昔洛韦静脉给药，对家兔和小鼠均显示有胚胎毒性，并对家兔有致畸作用。在给药剂量分别为60mg/kg/日和108mg/kg/日（相当于人的2倍AUC）下，至少85%的家兔和小鼠出现胚胎重吸收。在家兔观察到的作用包括：胚胎生长迟缓，胚胎死亡，致畸和/或母体毒性。致畸作用包括：上颚裂，无眼畸形/小眼畸形，器官发育不全（肾和胰腺），脑积水和短颌。在小鼠，可观察到母体/胚胎毒性和胚胎死亡。
雌性小鼠在交配前、孕期和授乳期，每日静脉给予90mg/kg，可引起1月龄的雄性动物后代睾丸和精囊发育不全，以及胃的非腺体区病理改变。以AUC计算，小鼠的暴露剂量约相当人AUC的1.7倍。
致癌作用：小鼠经口给予更昔洛韦剂量为20和1000mg/kg/日时，有致癌作用（以AUC计算，分别约相当于人静脉给予推荐剂量5mg/kg/日的0.1倍和1.4倍）。当剂量为1000mg/kg/日时，显著增加雄性小鼠包皮腺、雄性和雌小鼠前胃（非腺性粘膜）、雌性小鼠生殖组织（卵巢，子宫，乳腺，阴蒂腺和阴道）及肝脏的肿瘤发生率。当剂量为20mg/kg/日时，轻度增加雄性小鼠包皮腺和副泪腺、雄性和雌性小鼠的前胃和雌性小鼠肝脏的肿瘤发生率。当小鼠服用更昔洛韦剂量为1mg/kg/日（以AUC计算，相当于人用剂量的0.01倍）时，未观察到致癌作用。除了肝脏组织细胞肉瘤，更昔洛韦引起的肿瘤一般为上皮或血管源性，虽然小鼠的包皮腺、阴蒂腺、前胃和副泪腺在人类没有相应的组织部位，但应考虑更昔洛韦对人体潜在的致癌作用。