慢性粒细胞白血病慢性期的治疗手段包括：
(1) 化学(药物)治疗；
(2)白细胞去除术(当白细胞太多寸可临时采用)；
(3)α-干扰素治疗；
(4)异基因骨髓移植(40岁以下的患者)为目前惟一可根治的办法。
慢粒的加速期和急变期应按急性白血病的治疗原则用药。
白血病完全缓解需具备以下条件：
(1)临床无白血病浸润所致的症状和体征，生活正常或接近正常；
(2)血常规化验显示血红蛋白≥100g/L (男性)或≥90g/L (女性及儿童)，中性粒细胞绝对值>1.5×109/L，血小板≥100×109/L，外周血中未发现白血病细胞；
(3)骨髓中原始细胞≤5％，红细胞及巨核细胞系正常。
当患者同时满足上述三条时，则为完全缓解；若患者骨体检查符合有关标准，但临床或血常规化验尚未达到相应标准时，则视为部分缓解；否则为未缓解。
若从治疗后完全缓解之日算起，其间无白血病复发达3-5年者称为白血病持续完全缓解。
诊断慢性粒细胞白血病的标准是：
(1)外周血中性粒细胞升高，不成熟粒细胞>10％，原始粒细胞<5％-10％；
(2)骨髓粒系细胞高度增生，以中、晚幼粒细胞为主，原始粒细胞<10％；
(3)中性粒细胞碱性磷酸酶(NAP)积分降低；
(4)Ph1染色体阳性和/或bcr-abl融合基因阳性。
慢性粒细胞白血病的加速期诊断标准是：
(1)外周血或骨髓中原始细胞10％一20％；
(2)伴贫血或血小板减少；
(3)出现绿色瘤。
慢性粒细胞的急变期标准同急性白血病。
白血病患者及家人以为，白血病人体质虚弱，特别是经过化疗之后，人体免疫力受到很大损伤，急需“进补”，以增强体力。于是，甲鱼汤、骨汤、鱼虾、牛羊肉、奶制品、禽蛋大量补进，更有各种补血剂、人参、灵芝、冬虫夏草等名贵中药补品。以为这种“进补”有益体力恢复，殊不知，不合理的“进补”弊大于利。
中医学认为，白血病患者确属气血两亏，进补是必需的。但如同感冒要分清寒、热再用药一样，白血病人也需分清阴阳再进补。根据中医临床观察，白血病患者大多出现手足心热、汗多乏力、高热出血等火热症状，即发病内因为“热盛”。中医认为，疾病的发生是由于人体功能的失常，而致阴阳的偏盛偏衰。中药有五味，辛、酸、甘、苦、咸。祖国医学在几千年的实践中总结出五味具有寒热温凉四性。每一味中药都有一定的性味，都有一定偏性。中医以草木之偏性来调整人体的失衡，不仅着眼局部，更注重整体，通过临床所反映的一切现象，分析探求疾病的实质。运用中药调整脏腑功能，改善微循环与大循环，增强体质，提高免疫力，使白血病细胞得到控制或消除。因此，白血病人进补的中药补品就应以“补阴”为主，如西洋参、沙参、麦冬等，避免使用“壮阳”的补品，如人参、鹿茸、胎盘等，以免“火上浇油”。用药如此，饮食亦不例外。正常人对摄入的饮食具有一定的调节能力，当患病之后这种能力减弱，必须注意调整。饮食方面大的方向是：
（1）忌辣：主要是辣椒、胡椒、芥末、芫荽、香椿等。香料如：八角、茴香、桂皮、白芷、三萘等不宜食用，以防伤津助火，这些食品最常见于香肠、肴鸡等制品。
（2）少肥腻：可三分荤七分素，保持大便通畅。
（3）多食新鲜蔬菜、水果、豆制品、猪瘦肉、鸭蛋，以大米为主，尽量避免牛、羊、狗肉等容易上火的食物。（黄衍强）
1．治疗原则： 对于慢粒的治疗不必操之过急，白细胞计数在100×109／L以下的患者不需立刻治疗、因为循环中主要是成熟的粒细胞，其体积较原始细胞小且具有较好的变形能力，白细胞计数在200×109／L以上者需采取积极治疗措施。当前以采用细胞毒药物作化疗为主。对于那些因白细胞极度增生而出现的症状，如有阴茎异常勃起、呼吸窘迫、视力模糊、心理变态等，则应在进行急性的白细胞除去术的基础上联用骨髓抑制剂进行治疗。
2．化学治疗： 有效的药物有BUS（马利兰）、HU（羟基脲）、CTX、CLB、6－MP（6－巯基嘌呤）、MMC（丝裂霉素）。其中以BUS为首选药物，其次为HU。BUS是目前最有效的药物，缓解率在95％以上，服用方便为此药之优点。用法为2mg每日3次，一直用至白细胞降至14×109／L以下停用或间歇给药。一般规律是用药1～2周自觉症状好转，4～6周明显好转。当白细胞减至10×109／L时，减量至1～2mg／d，一直维持2～3个月。停药后，如白细胞波动在10～50×109/L间，可考虑小剂量维持1年以上。白细胞减少到5～10×109／L血小板在100×109/L以下，或者有慢粒急变倾向才应停药。马利兰的毒副作用主要是骨髓抑制，特别是血小板减少。个别病人虽用药量不大也会出现全血细胞减少，恢复较慢。长期服用此药可引起肺纤维化，皮肤色素沉着。类似慢性肾上腺皮质功能减退的症状，精液缺乏或停经。
HU开始剂量为每日3g，口服。用后白细胞数下降很快。当降至20×109／L左右时，将剂量减至一半；降至10×109/L时，将剂量再减少。维持剂量约每日0．5～1．0g。一般不完全停药，因停药后白细胞计数很快上升。此药优点是作用快；如果白细胞下降过多，停药后能很快上升；副作用少。缺点是需经常验血以指导治疗。另外，亦可联合α-IFN（α－干扰素）治疗慢粒。
方法，口服HU2．0～6．0g／d，同时皮下注射。α-IFV300万u，iv，每周3次，应用8～32周。当白细胞降至10×109/L，HU减少继续用1～2周，根据情况停用或用小剂量。HU维持量为0．5～1．0／d，有条件者可继续用。α-IFN300万u，iv，每周一次。用药期间每周查血常规2次，骨髓象每4周检查一次。
3．放射治疗： 深部x线，用深部x线对全身和局部的肝脾区以及浸润部位照射。脾区照射开始剂量为50cGy，以后每日或隔日100～200cGy。白细胞降至20×109/L时停止。对化疗效果不佳或复发的可以用放疗，据报道，其疗效不低于BUS。核素32P治疗，仅用于对BUS及脾区放疗效果不佳者。32P剂量是根据白细胞增多程度而定，若白细胞总数＞50×109／L，32P的开始剂量为1～2.5mCi，静注。2周后再用1～1．5mCi，以后每隔2周给同样剂量1次，待白细胞降至20×109／L时停用。在缓解期间，每1～3个月观察1次，当白细胞＞25×l09/L时，可再给1～1．5mCi。
4.脾切除术： 脾脏可能是慢粒急变的首发部位，切除脾脏可能延缓急变和延长患者存活期。切除脾脏的手术指征：①确诊为慢粒者；②对化疗反应良好；③65岁以下且无大手术禁忌症者。慢粒急变是手术的禁忌症。
5．骨髓移植： 年龄在45～50岁在慢性期的病人，以亲兄弟姐妹HLA相同的异基因骨髓作移植。移植成功者，一般能获得长期的生存或治愈。
6.其他治疗： 化疗前如果白细胞数在500×109/L以上，可先用血细胞分离机作白细胞除去术以迅速降低白细胞数，避免白细胞过多可能阻塞微血管而引起的脑血管意外的危险。化疗开始时，特别是用Hu治疗时，宜同时加用别嘌呤醇0．1g每日3次，以防止细胞破坏过多过速而引起尿酸肾症。
7．慢粒急变的治疗： 慢粒急变的治疗比急性白血病的治疗困难，完全缓解仅10.7％，目前慢粒急变的治疗方案如下：Ara－c（环阿糖胞苷）100mg／m2·d，第1～14天；ADM（阿霉素）30mg／m2·d，第1～3天;VCR2mg，第1天；上述药物相继静脉输注。PDN40mg／m2·d，分次口服，第l～7天。
近２０年来，由于新的抗白血病药物不断出现，新的化疗方案和治疗方法不断改进，ＡＬＬ的预后明显改善。现代的治疗已不是单纯获得缓解，而是争取长期存活，最终达到治愈，并高质量生活。
１．联合化疗 是白血病治疗的核心，并贯彻治疗的始终。其目的是尽量杀灭白血病细胞，清除体内的微量残留白血病细胞，防止耐药的形成，恢复骨髓造血功能，尽快达到完全缓解，尽量少损伤正常组织，减少治疗晚期的后遗症。
白血病的缓解标准是：
（１）完全缓解（ＣＲ）①临床无贫血、出血、感染及白血病细胞浸润表现；②血象血红蛋白＞９０g/Ｌ，白细胞正常或减低，分类无幼稚细胞，血小板＞１００×１０9/Ｌ；③骨髓象原始细胞加早幼阶段细胞（或幼稚细胞）＜５％，红细胞系统及巨核细胞系统正常。
（２）部分缓解 临床、血象及骨髓象３项中有１或２项未达到完全缓解标准，骨髓象中原始细胞加早幼细胞＜２０％。
（３）未缓解 临床、血象及骨髓象三项均未达到完全缓解标准，骨髓象中原始细胞加早幼细胞＞２０％，其中包括无效者。
常用抗白血病化疗药物 有关药物的介绍详见肿瘤篇概述。这类药物在白血病治疗时的用法、剂量、适应证及其副作用，参阅肿瘤篇常用抗癌药物简表（表３３-2）。
设计化疗方案时，应考虑周期特异性与周期非特异性药物联合应用，选择周期特异性药物时，应选用不同时相的药物配伍。
化疗方案 急淋的治疗分为４部分：①诱导治疗；②巩固治疗；③庇护所预防；④维持和加强治疗。正确的诊断、分型是选择治疗方案的基础。应当根据每个病人的具体情况设计方案，即"个体化"。
（１）诱导缓解治疗 急性白血病初诊时，体内有１０12以上的白血病细胞。本期的目的是在短期内迅速大量杀灭白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能和脏器功能。儿童ＡＬＬ的诱导缓解比较容易，简单的ＶＰ方案（ＶＣＲ+Ｐreｄ）即可使ＣＲ率达到９５％左右。但应用较弱的方案时，体内残存的白血病细胞较多，且容易形成多药耐药，因而易于复发。许多研究证实，白血病的治疗关键在于早期阶段。因此主张在治疗早期采用强烈、大剂量、联合方案，在短期内达到ＣＲ，最大程度地杀灭白血病细胞，减少微量残留白血病细胞数量，防止耐药形成。
①标危ＡＬＬ：目前常用的方案有①ＶＣＬＰ：ＶＣＲ每次１．５～２ｍｇ／ｍ2，静注，每周一次，共４次；ＣＴＸ６００～８００ｍｇ／ｍ2，于治疗第一天静注；Pred４０～６０ｍｇ／（ｍ2·d），口服，共４周；Ｌ-Ａｓｐ１０，０００ｕ／ｍ2，静脉或肌肉注射，于治疗第二或三周开始，共６～１０次。②ＶＤＬＰ：即ＣＴＸ换为ＤＮＲ每次３０～４０ｍｇ／ｍ2，静注，连用２日。其它同上。③ＣOＤＬＰ（或ＣＯＡＬＰ）：即在ＶＣＰ基础上加ＤＮＲ每次３０～４０ｍg/ｍ２，连用２日。
应用上述方案，９５％以上的病人于治疗２～４周可获ＣＲ。由于开始即应用３～４种药物，白细胞降低明显，容易合并感染。Ｌ-Ａsp无骨髓抑制的作用，故主张于治疗的第３周开始应用，效果较好。
②高危ＡＬＬ：尽可能采用强烈化疗，否则即使达到ＣＲ，骨髓、中枢神经系统和睾丸白血病的复发率仍很高。因此必须采用４～６种大剂量的化疗药物，如大剂量ＣＴＸ，Ａｒａ-Ｃ，ＤＮＲ、ＭＴＸ，ＶＭ26或ＶＰ１６、ＩＤＲ等。常用的方案有：①ＣOＡＰ：ＣＴＸ４００ｍｇ／ｍ2于治疗第１、１５天静注；ＶＣＲ１．５～２ｍｇ／ｍ2，每周一次，Ａra-c１００ｍｇ／ｍ2，每１２小时一次，肌注或静注，连用５～７天第１，３周用；Ｐreｄ６０ｍg／（m２·ｄ），口服，连用４周。②ＣＯＤＬＰ：ＣＴＸ８００～１０００ｍｇ／ｍ2，于治疗第一天静注；ＤＮＲ每次３０～４０ｍｇ／ｍ2，于第２，３天静注各一次；ＶＣＲ，Ｐreｄ用法同上；第３周加用Ｌ-ＡＳＰ，连用１０天，１０，０００Ｕ／（ｍ２·ｄ）。
用以上方案，一般于第二周末（一个疗程）即可达到ＣＲ。如获得部分缓解，可用原方案再进行一个疗程。若治疗五天血象无明显好转，或４周后骨髓未达到ＣＲ，则应改换其他方案，如ＶＭ26+Ａra-c或ＩＤＲ+Ａｒa-ｃ等。
（２）巩固治疗 经诱导缓解达到ＣＲ后，用原诱导方案继续治疗２个疗程。应用ＣＯＤＰ或ＰＯＤＰ等强烈方案者，可给予Ｌ-ＡＳＰ１０，０００Ｕ／（ｍ2·d），静注或肌注，连用１０天。或更换其他方案交替使用。
（３）庇护所预防 由于血脑屏障的存在，一般剂量的化疗药物很难通过脑膜，达不到有效的药物浓度，因而不能有效杀灭中枢神经系统内的白血病细胞，故容易发生中枢神经系统白血病（ＣＮＳＬ）。同样，由于血睾屏障的存在，加之睾丸组织的温度低，代谢缓慢，睾丸内的白血病细胞容易形成耐药，导致睾丸白血病。随着白血病生存期的延长，ＣＮＳＬ和睾丸白血病的发病数逐渐增高。若不进行庇护所预防，约５０％的ＡＬＬ患儿在ＣＲ三年内可发生ＣＮＳＬ；约１０％～１５％的男孩发生睾丸白血病，成为白血病复发的重要原因，因此庇护所的预防是白血病治疗的重要环节。
１）中枢神经系统白血病的预防：初诊时白细胞＞２５×１０9／Ｌ，血小板低者，B-ＡＬＬ及Ｔ-ＡＬＬ容易发生ＣＮＳＬ。高危组的发生率明显高于标危组，且发生时间早。采用强烈化疗者，采用大剂量ＭＴＸ，Ａra-Ｃ及Ｌ-ＡＳＰ者ＣＮＳＬ发生率较低。
由于部分病例初诊时已出现中枢神经系统的侵犯，因此ＣＮＳＬ的预防应从治疗开始时即进行。常用的预防
方法有：
①单纯药物鞘注：一般采用ＭＴＸ、ＡraＣ、ＤＸＭ三联鞘注，按儿童脑室容量计算给药（表３３-9）。于治疗第一天鞘注一次。待ＣＲ后每周鞘注一次，连续四次，以后每８周一次，直至停药。
②颅脑放疗加鞘注：即ＣＲ后用直线加速器或60Co照射，每周５次，连续３周，标危及高危病人总量分别为１８００ｃＧｙ及２０００cＧｙ。鞘注于第一天注射一次。放疗期间每周一次，共４次。放疗后每３个月一次。缓解２年后改为每４个月一次。剂量同前。
③大剂量ＭＴＸ、放疗及鞘注并用 大剂量ＭＴＸ静注既能预防ＣＮＳＬ，又能预防睾丸白血病，是目前应用最广泛的方法。中剂量ＭＴＸ（每次５００～１０００ｍｇ／ｍ2）效果不佳，目前多不采用。在巩固治疗完成后应用大剂量ＭＴＸ每次３ｇ／ｍ2，静注，共三个疗程，间隔１０～１４天。1/１０量静脉推注，其余９／１０量在６小时内均匀静脉滴注。为预防大剂量ＭＴＸ的毒性反应，应给予水化、碱化。入量３０００ｍl／（ｍ2·ｄ），其中包括５％碳酸氢钠８０～１００ｍl／（ｍ2·ｄ）。一般在注射前３小时先输入含碳酸氢钠的液体，碱化尿液，使尿ｐＨ＞７．０，比重＜１．０１０。用药开始３６小时后开始四氢叶酸钙解救，每次１５ｍｇ／ｍ2，第１次肌注，以后每６小时给药一次，即４２、４８、５４、６０、６６小时各给药一次，静脉、肌注或口服。于静注ＭＴＸ２小时后鞘注一次，此后每８周鞘注一次，直至大剂量ＭＴＸ后６个月进行颅脑放疗。应用大剂量ＭＴＸ同时用ＶＰ方案。
北京市儿童医院自１９８７年应用此方法进行庇护所预防，２１３例中仅２例发生ＣＮＳＬ。此外，应用大剂量Ａra-Ｃ亦可以防止ＣＮＳＬ。
由于颅脑放疗影响儿童的神经系统发育、智力、生长及性腺发育。因此对于标危病人多数人不再主张用此方法作为预防ＣＮＳＬ的手段。
２）睾丸白血病的预防 睾丸白血病多发生于高危病人。作为预防措施必须在缓解后应用大剂量ＭＴＸ，用法如前述。北京儿童医院自应用大剂量ＭＴＸ以来，无一例发生睾丸白血病。
（４）维持治疗与加强治疗 经诱导缓解后，体内约有１０8～１０10的微量残留白血病细胞。如此时停药，则很快复发，故需要继续维持治疗，最大程度杀灭并最终清除ＭＲＬＣ。为防止产生耐药性，需采用几种药物交替轮换使用。但由于维持治疗需要较长时间，强烈的化疗会导致严重骨髓抑制、免疫功能低下和脏器损害（如肝功能损害），因此不应使用蓄积毒性较大的药物。为了加强对ＭＲLC的杀死，需要间歇重复原诱导方案，即"再诱导"或"小加强"，并定期给予冲击性治疗，即"强化"治疗。
目前维持治疗的方案有多种，最简单而有效的方法是６ＭＰ十ＭＴＸ，ＭＴＸ每周２０ｍｇ／ｍ2，静脉或口服；ＭＰ５０～７５ｍｇ／（ｍ２·ｄ），口服，连用２周，再用原诱导方案或ＣＯＡＰ强化一周。每月用药３周，休息一周。
加强治疗的方法差异较大，目前多用Ａra-Ｃ+ＶＭ26，即ＶＭ26每次１５０ｍｇ／ｍ２，Ａｒa-Ｃ每次３００ｍｇ／ｍ2，共用２次，间隔２天。加强治疗的间隔时间一般在１年内每３个月１次，以后逐渐延长。由于Ｌ-ＡＳＰ对于清除ＭＤＲ效果较好，故在维持阶段可定期使用。
维持治疗应持续多长时间，目前尚无统一标准，主要根据化疗方案的设计而定。一般为２年半～３年半。高危病人持续时间可适当延长。有报告３年停药与３年以上停药的复发率几无差异。
（５）复发的治疗
①骨髓复发：骨髓复发的预后与复发的时间有关。持续完全缓解（Ｃontiｎｕed complete ｒｅmissioｎ，ＣＣＲ）３年以上者；尤其停药后复发者预后较好，约８０％以上的病人可以获得第二次缓解，约４０％的病人可以长期存活。若在治疗１８个月以内复发，则预后不良。由于对多种药物已经产生耐药（multiplｅdrｕｇ resistaｎce，ＭＤＲ），获得第二次缓解的机会较少。既使获得缓解，大部分病人很快复发。
骨髓复发必须采用更为强烈的再诱导方案，应用二线化疗药物。如美国ＣＣＳＧ协作组对第一次复发的病人应用ＶＤＬＰ方案，其中ＤＮＲ每周２５ｍｇ／ｍ2，共用４次；Ｌ-ＡSP１００００ｕ／m2，每周３次，共１２次，可使８２％的病人获得第二次缓解。ＶＭ26与Ａra-C并用亦可使再次缓解率达到８７％。
由于骨髓复发后，再次进行化疗获得长期缓解的机会较少，故有条件的应做骨髓移植。
②中枢神经系统复发：半数以上的ＣＮＳＬ病人无明显症状，故多被忽视，常在常规鞘注预防ＣＮＳＬ时方被发现。症状多为头痛、呕吐、乏力，亦可出现面瘫、视力减退、脑膜刺激征，严重的可发生偏瘫、失语、抽搐和昏迷。
一般来说，ＣＮＳＬ发生在缓解一年以内者，其长期生存率明显低于晚期复发者。近年来由于庇护预防的改进，ＣＮＳＬ的发生率已明显减低。
ＣＮＳＬ的诊断标准为：①有中枢神经系统症状和体征（尤其是颅内压增高的症状和体征）。②脑脊液的改变：压力增高，＞０．０２ｋPa（２００ｍｍＨ２O），或＞６０滴／分；白细胞数＞０．０１×１０9/Ｌ；涂片见到白血病细胞；蛋白＞４５０mｇ/L，或潘氏试验阳性。③排除其他原因所致中枢神经系统或脑脊液的相似改变。
ＣＮＳＬ的治疗方法尚不统一，一般的方法包括：①联合鞘注：即ＭＴＸ、Ａra-Ｃ、ＤＸＭ三联鞘注，剂量同预防。第一周每２天鞘注１次，第二周每周２次，直至ＣＳＦ正常两次后，改为每１、２、３、６周各１次，此后每６～８周１次，直至停止化疗。或开始每２天鞘注一次，直至ＣＳＦ正常后改为每４～６周１次。②放疗：对反复发生ＣＮＳＬ者，经鞘注ＣＳＦ正常后进行颅脑放疗１８～２６Ｇｙ，３周内完成，第４周开始脊髓放疗１０～１８Ｇｙ。③脑室内化疗：利用Ommaya贮存器植入颅内，直接将药物注入侧脑室，使药物均匀分布于整个蛛网膜下腔，并可减少反复腰椎穿刺。但有一定危险性，导管位置不易固定，有合并感染的危险等。
③单纯睾丸复发 睾丸复发多在缓解２年以后，停药后复发者比较多见。因此不能放松对睾丸的检查。临床多无自觉症状，仅出现硬肿。开始多为一侧肿大，若不进行治疗，对侧也可波及。
睾丸白血病的治疗主要为睾丸放疗。一侧睾丸复发时，应进行对侧睾丸活检。若仅为一侧发生浸润，则对患侧进行放疗。由于睾丸活检往往不能反映整个睾丸的情况，因此主张对两侧睾丸同时放疗，总量２０～２４Ｇｙ。若
发现临近部位及附近的淋巴结有白血病细胞浸润，则放疗亦应包括这些部位。
凡ＣＮＳＬ或睾丸白血病复发者，无论有无骨髓复发皆应进行全身再次诱导缓解治疗，否则容易导致骨髓复发。
２．骨髓移植 骨髓移植（ｂone mａｒrowｔransplantatioｎ，ＢＭＴ）治疗白血病是通过植入多能干细胞，使白血病患儿因强烈化疗和放疗而受到严重损害的骨髓功能得到恢复，并通过移植引起的移植物抗白血病作用（ｇraft versus leｕkemiａ，ＧＶＬ）消灭化疗和放疗后微量残留白血病细胞（minimal residｕalleuｋｅmic ｃell，ＭＲＬＣ）。近年来由于ＢＭＴ技术和方法不断改进，移植成功率亦随之提高，为白血病的治疗开辟了一条新的途径。由于联合化疗对儿童ＡＬＬ效果较好，故先不采用ＢＭＴ治疗。但对于部分高危、复发和难治的病例，ＢＭＴ往往是最有效的治疗手段。详见骨髓移植相关文章。
良性型（Ａ期）淋巴细胞轻度增多，病情稳定，一般不需化疗，以定期观察、对症治疗为主。对进展型（Ｂ至Ｃ期）患者症状明显，淋巴结和脾逐渐肿大者，则应予积极化疗。
（一）化学治疗
１．单一化疗 ①苯丁酸氮芥为首选药物，效果最好，缓解率５０～９８％，成人一般剂量为０．０８～０．１ｍｇ／ｋg·ｄ，当血象低于正常值时应停用。须维持治疗者，剂量宜调节在０．０４～０．０８ｍg/（kg·d），直至缓解。文献也主张应用间歇大剂量苯丁酸氮芥０．４～０．８mｇ／（ｋg·ｄ），连服４天，间歇４～６周，作为诱导缓解，可能较小剂量为佳，但应警惕骨髓毒性反应。②环磷酰胺与苯丁酸氮芥疗效相仿，常用于苯丙酸氮芥不敏感，病情较重，幼淋巴细胞较多或血小板减少者。常用剂量１～３ｍg/（kg·d），口服或２０ｍg/kg，静注，每２～３周一次。③氟哒拉滨单磷酸盐（fludarabineｍonopｈoｓｐｈaｔe），作用机制与干扰腺甙核甙酸代谢有关，对进展型慢淋半数有效，可按２５～３０ｍｇ／（ｍ2·ｄ），５天，静滴，每间歇４周重复疗程。④２-氯脱氧腺苷（２-chlorooxyadenosinｅ），按０．０５～０．２ｍｇ/kｇ·ｄ×７，持续静滴，有效率５５％。⑤脱氧肋间型霉素（Ｄｅoｘycoformycin）２５％患者有效，对Ｂ-慢淋，４mｇ／m2每周或每２周静注；对顽固性Ｔ-慢淋可５～１０mｇ／（ｍ2·ｄ），３～５天，静注。
并发自身免疫性溶血性贫血或血小板减少性紫癜及对烷化剂有抗药性者为应用泼尼松的指征，能特异性溶解慢淋淋巴细胞，常用剂量为２０～６０mg/d，见效后可用间歇维持，每周服２日，４０～６０mg/ｄ，一般不主张长期应用。也有主张应用短程（５天）泼尼松较多量（８０mg/d）方案，作为与苯丁酸氮芥的联合治疗。
２．联合化疗 可试采用多发性骨髓瘤Ｍ2方案，完全缓解为１５％。Liｅｐｍen（１９７８）等应用抗淋巴瘤的ＣＯＰ治疗３６例慢淋，完全缓解１６例，中数生存期超过２年；ＣＨＯＰ方案治疗Ｃ期慢淋患者，有效率也可达５０～７０％，剂量方法参见有关疾病。
（二）放射治疗 有明显淋巴结肿大（包括纵隔或巨脾者）可考虑采用局部照射，以缓解压迫症状。Ｓparr等（１９７４）应用胸腺照射治疗２２例，完全缓解１１例，部分缓解７例。Ｈeilmann（１９７８）应用体外血细胞照射治疗１２例，见Ｂ淋巴细胞数明显降低，而Ｔ淋巴细胞无改变，但需要特殊设备。放射性32Ｐ仅对化疗无效者考虑采用，剂量应小于其他类型白血病，每次１～２mci（３．７×１０7～７．４×１０7Bq），每周１～２次。
（三）其他治疗 有低γ球蛋白血症而反复感染者可定期静注丙种球蛋白。经肾上腺糖皮质激素或脾区放射治疗无效时，可考虑脾切除术。淋巴细胞明显积聚增多者，采用淋巴细胞分离可能也有帮助。
一、背景：白血病是血液系统的恶性肿瘤，发病率约2-4/10万人口，小儿白血病居小儿各种恶性肿瘤的首位。好发年龄从出生到14岁，波及整个小儿年龄时期，但以2-5岁多见。是15岁以下儿童主要死亡原因之一。根据发病的急缓、临床、血液及骨髓表现等，一般分为急性与慢性。其中，以急性白血病为主，占小儿白血病总数的97%。急性白血病又可分为急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病。前者占70-85%。以往认为，白血病是不治之症。近十多年来，由于许多新药的应用以及化疗方案的不断加强，小儿白血病的疗效不断提高。目前，就小儿急性淋巴细胞白血病而言，已有95%以上的患儿可达到完全缓解，70-80%已可根治。所以目前小儿白血病已并非不治之症，
二、与白血病有关的发病因素：白血病是血细胞在骨髓和其他造血组织如肝、脾、淋巴结等中呈肿瘤样异常增生的结果。白血病的研究已有50年的历史，至今病因尚未明了，一般认为可能与下列因素有关：
1、遗传因素：现有技术发现白血病患者大多有染色体异常。患有先天愚型、联合免疫缺陷、异常染色体综合征等染色体异常的遗传性疾病的小儿容易发生白血病。电离辐射可引起染色体变化而诱发白血病。如1945年日本广岛、长崎爆炸原子弹，18个月后这些地方的白血病发生率开始增加，其后30年内白血病发生率明显增高，到1948年时，已出现大量患者，1951年-1952年达到发病高峰，以后才逐渐减少。此外，接受放射治疗的病人其白血病的发生率也高于正常人。
2、病毒感染：1903年Borrel提出癌症由病毒引起；1908年报道鸡白血病由病毒引起；现已发现EB病毒、肝炎病毒及嗜T细胞病毒等与白血病、某些淋巴瘤、成人T细胞白血病等的发生有关。
3、免疫因素及化学因素：修鞋用的胶中所含的苯、装修房屋用的不环保装修材料等多种化学物质均可致骨髓损伤，引起白血病。治疗某些肿瘤用的化疗药物，抑制病人的免疫功能，到晚期可发生白血病。
总之，白血病的发病机理仍不清楚，可能是多种复杂因素相互影响，使体内基因表达不平衡的结果。这些因素中既有内在的也有外在的。
三、白血病的临床表现：白血病的临床表现是由正常血细胞减少和白血病细胞浸润某些器官和组织所引起的。病人常常以发烧、脸色发白、虚汗、皮肤紫斑和疼痛等症状去看病。发病可以隐袭，也可很突然，症状可轻可重。大多数在确诊之前有数天病史，少数可达数周至数月。极个别的病例表现为爆发性的高热、虚弱、贫血、不定位的或定位的疼痛及大片淤斑，进展极快。根据所患白血病的类型不同，一些病人还可以牙龈肿胀出血、突眼、颈部及腹部包快等就诊。
四、白血病的诊断：当出现以上临床症状时，即要尽快进行血液涂片及骨髓细胞学等检查。当骨髓中白血病细胞总数≥30%时就可诊断白血病。其实，大多数白血病患儿就诊时异常细胞已达70-90%以上，而外周血中异常细胞或有或无。这时，体内已有1公斤的白血病细胞。外周血白细胞计数可正常或增高，一般增高者多见。患儿常有中重度贫血，血小板常有不同程度下降。
五、小儿白血病的治疗：小儿白血病的治疗方案与成人不同，疗效也明显高于成人白血病。小儿白血病的治疗主要包括化疗、放疗、鞘内注射药物及各种干细胞移植。以化疗及鞘内注射药物为主。高危及合并有睾丸及中枢神经系统白血病的患儿还应进行睾丸、颅脑及或脊髓放疗。由于小儿白血病化疗效果较好，加之髓原及经济条件限制，干细胞移植在小儿白血病的治疗中，仅用于复发及难治病例。
杭州日报讯 （通讯员宋黎胜） 由省血液中心与省人民医院联合开设的脐带血干细胞移植咨询门诊，昨日在省人民医院开诊，并将向经济困难的患者免费提供5份脐血（每份脐血价格约3万元）。
脐血是小孩出生脐带断离时所迸出的废弃血，以前这些脐血往往被丢弃，自从1988年法国在世界上首次采用脐血移植成功治愈一位难治血液病患者后，脐血移植引起各国的重视。10余年临床研究与实践证实，脐血含有丰富的造血干细胞，通过移植可治疗白血病、再生障碍性贫血等各种血液病。省血液中心近年先后投入1000万元，建立脐带血造血干细胞库，目前已保存脐血近2000份，而省人民医院较早采用造血干细胞治疗血液病，两单位的合作将有利于提高血液病的诊治水平。门诊咨询电话：85586677、85239988－3735
肿瘤的发生是多基因、多步骤的过程。要想确切了解肿瘤的发病机制，寻找更有效的治疗方法，过去所采用的以一个或几个基因为目标的研究方法已不适合了，基因芯片技术的出现为这一问题提供了有效的解决方法。
基础研究
在肿瘤发病机制的研究中，基因芯片技术为识别出与肿瘤发生密切相关的基因、了解各基因之间复杂的关系提供了强有力的手段。Ｓｈｉｍａｄａ等利用芯片技术，分析了异位表达ＡＭＬ１－ＥＴＯ融合基因的鼠粒祖细胞系Ｌ－Ｇ的６５００个基因的表达情况，识别出３２个候选基因，其中２３个基因过去并不知道受到ＡＭＬ１－ＥＴＯ的调节。ＡＭＬ１－ＥＴＯ能提高许多与粒细胞分化有关的基因的表达，特别是编码嗜天青颗粒蛋白的基因，如组织蛋白酶Ｇ、髓过氧化物酶、溶菌酶等。这就为携带ＡＭＬ１－ＥＴＯ融合基因的ＡＭＬ发病机制研究开辟了新的领域。
临床应用
基因芯片技术在临床工作中也显示出光明前景。如果能从基因表达图中提取有用的信息，进行肿瘤的临床诊断和细致分型，将对肿瘤的诊断和治疗提供巨大帮助。Ｙｅｏｈ等利用含有１．２６万个基因探针的寡核苷酸芯片分析了３６０例儿童急性淋巴细胞白血病（ＡＬＬ）标本，识别出６个主要的白血病亚型：Ｔ－ＡＬＬ、ＢＣＲ－ＡＢＬ＋ ＡＬＬ、Ｅ２Ａ－ＰＢＸ１＋ ＡＬＬ、ＴＥＬ－ＡＭＬ１＋ ＡＬＬ、ＭＬＬ重排＋ ＡＬＬ和超二倍体且２ｎ＞５０的ＡＬＬ，而上述白血病亚型在临床治疗中确实显示出突出的反应特点。人们还发现有１４个标本具有独特的基因表达图，可能属于某些尚未确定的新亚型。同时，通过分析初诊及复发时的基因表达图，在每种白血病亚型都获得了预示复发或发生治疗相关急性粒细胞白血病（ＡＭＬ）的独特表达图，准确率达到或接近１００％。
基因芯片技术目前仍不完善，例如没有一种芯片能够包含所有人类基因，还未出现专门针对某一特定肿瘤或疾病的芯片。同时，该技术尚未成熟到在临床工作中广泛应用的程度，许多芯片中没有包含与药物的治疗效果和毒副反应有关的基因，还未能充分与蛋白质组学、蛋白质芯片技术相结合。但随着后基因组计划的开展，它必将逐渐成熟完善，并引导肿瘤的治疗和研究进入一个全新的时代，最终造福于人类健康。
加拿大科学家发现，培养一些特定的免疫细胞，并将其移植到白血病患者体内，有助于杀灭癌细胞。这可能成为治疗白血病以及多种癌症的一种新方法。
白血病患者是由于体内负责产生血细胞和免疫细胞的骨髓发生了癌变，通常的疗法是摧毁癌变骨髓，移植入新的骨髓。为了防止患者的免疫系统排斥外来骨髓，移植用的骨髓必须与患者骨髓配型，非常相符才行。
但人们发现，如果移植的骨髓与原有骨髓并不完全相配，患者接受治疗后白血病复发的机率反而会更小。这是因为移植的骨髓里面含有免疫Ｔ细胞，如果它们发现移植的细胞与受体细胞表面一类称为ＭｉＨＡ的蛋白质有差异，就会追踪并杀死剩余的癌细胞。
这一反应有可能用于治疗白血病，但免疫Ｔ细胞有时也会杀死健康细胞。为了使这种疗法可行，必须弄清楚在数以百计的ＭｉＨＡ蛋白质中究竟是哪几种触发了免疫Ｔ细胞的抗癌反应，以便设计只杀死癌细胞而不伤害健康细胞的治疗方法。
据新一期英国《新科学家》杂志报道，加拿大蒙特利尔大学的科学家将目标确定在一种称为Ｂ６－ｄｏｍ１的蛋白质上。他们培养专门针对这种蛋白质的免疫Ｔ细胞，并将其混入骨髓中移植给患有白血病的实验鼠。结果发现，有６０％的实验鼠至少存活了１００天，死亡的实验鼠中也没有一例是由于免疫Ｔ细胞误伤健康细胞所致。
研究人员认为，在人体中找到类似的目标蛋白质将不会很困难，在此基础上就可能研究出有效杀死癌细胞、同时又不损伤正常组织的新型疗法。
本报杭州8月7日讯（记者张冬素实习生顾国飞通讯员余宁宁）全球首位成功克隆出白血病新病毒基因的浙医二院徐荣臻博士今天上午说：“申请国际专利后，我们将公布白血病新病毒基因的序列，以尽早研制出治疗白血病的特效药。”
白血病是常见的危害人类健康的恶性肿瘤，虽然近年来其治疗方法有了一些较大进展，但有关资料显示，如今白血病患者5年无病生存率不到20％，其根本原因是白血病的病因与发病机理不详，无法制订有效的防治措施。
浙医二院肿瘤研究所的徐荣臻等人在著名肿瘤研究专家郑树教授的指导下，经过近10年的研究，终于克隆出慢性粒细胞性白血病、急性早幼粒细胞性白血病、急性淋巴性白血病和急性粒细胞性白血病等4种常见白血病的病毒基因。医学专家认为，这为白血病病毒病因学和应用抗病毒疫苗防治白血病奠定了基础，而病毒病因学一旦得到证实，人类白血病不仅有可能应用抗病毒疫苗得到预防，其治疗策略也将发生根本性变化———由目前的化疗杀细胞转为抗病毒治疗。
这一研究成果今年4月在美国旧金山召开的第91届美国癌症研究协会年会上一亮相即引起同行的强烈反响，徐博士也因此获得该协会颁发的青年科学家荣誉奖。
1．治疗原则： 对于慢粒的治疗不必操之过急，白细胞计数在100×109／L以下的患者不需立刻治疗、因为循环中主要是成熟的粒细胞，其体积较原始细胞小且具有较好的变形能力，白细胞计数在200×109／L以上者需采取积极治疗措施。当前以采用细胞毒药物作化疗为主。对于那些因白细胞极度增生而出现的症状，如有阴茎异常勃起、呼吸窘迫、视力模糊、心理变态等，则应在进行急性的白细胞除去术的基础上联用骨髓抑制剂进行治疗。
2．化学治疗： 有效的药物有BUS(马利兰)、HU(羟基脲)、CTX、CLB、6－MP(6－巯基嘌呤)、MMC(丝裂霉素)。其中以BUS为首选药物，其次为HU。BUS是目前最有效的药物，缓解率在95％以上，服用方便为此药之优点。用法为2mg每日3次，一直用至白细胞降至14×109／L以下停用或间歇给药。一般规律是用药1～2周自觉症状好转，4～6周明显好转。当白细胞减至10×109／L时，减量至1～2mg／d，一直维持2～3个月。停药后，如白细胞波动在10～50×109/L间，可考虑小剂量维持1年以上。白细胞减少到5～10×109／L血小板在100×109/L以下，或者有慢粒急变倾向才应停药。马利兰的毒副作用主要是骨髓抑制，特别是血小板减少。个别病人虽用药量不大也会出现全血细胞减少，恢复较慢。长期服用此药可引起肺纤维化，皮肤色素沉着。类似慢性肾上腺皮质功能减退的症状，精液缺乏或停经。 HU开始剂量为每日3g，口服。用后白细胞数下降很快。当降至20×109／L左右时，将剂量减至一半；降至10×109/L时，将剂量再减少。维持剂量约每日0．5～1．0g。一般不完全停药，因停药后白细胞计数很快上升。此药优点是作用快；如果白细胞下降过多，停药后能很快上升；副作用少。缺点是需经常验血以指导治疗。另外，亦可联合α-IFN(α－干扰素)治疗慢粒。 方法，口服HU2．0～6．0g／d，同时皮下注射。α-IFV300万u，iv，每周3次，应用8～32周。当白细胞降至10×109/L，HU减少继续用1～2周，根据情况停用或用小剂量。HU维持量为0．5～1．0／d，有条件者可继续用。α-IFN300万u，iv，每周一次。用药期间每周查血常规2次，骨髓象每4周检查一次。
3．放射治疗： 深部x线，用深部x线对全身和局部的肝脾区以及浸润部位照射。脾区照射开始剂量为50cGy，以后每日或隔日100～200cGy。白细胞降至20×109/L时停止。对化疗效果不佳或复发的可以用放疗，据报道，其疗效不低于BUS。核素32P治疗，仅用于对BUS及脾区放疗效果不佳者。32P剂量是根据白细胞增多程度而定，若白细胞总数＞50×109／L，32P的开始剂量为1～2.5mCi，静注。2周后再用1～1．5mCi，以后每隔2周给同样剂量1次，待白细胞降至20×109／L时停用。在缓解期间，每1～3个月观察1次，当白细胞＞25×l09/L时，可再给1～1．5mCi。
4.脾切除术： 脾脏可能是慢粒急变的首发部位，切除脾脏可能延缓急变和延长患者存活期。切除脾脏的手术指征：①确诊为慢粒者；②对化疗反应良好；③65岁以下且无大手术禁忌症者。慢粒急变是手术的禁忌症。
5．骨髓移植： 年龄在45～50岁在慢性期的病人，以亲兄弟姐妹HLA相同的异基因骨髓作移植。移植成功者，一般能获得长期的生存或治愈。
6.其他治疗： 化疗前如果白细胞数在500×109/L以上，可先用血细胞分离机作白细胞除去术以迅速降低白细胞数，避免白细胞过多可能阻塞微血管而引起的脑血管意外的危险。化疗开始时，特别是用Hu治疗时，宜同时加用别嘌呤醇0．1g每日3次，以防止细胞破坏过多过速而引起尿酸肾症。
7．慢粒急变的治疗： 慢粒急变的治疗比急性白血病的治疗困难，完全缓解仅10.7％，目前慢粒急变的治疗方案如下：Ara－c(环阿糖胞苷)100mg／m2·d，第1～14天；ADM(阿霉素)30mg／m2·d，第1～3天;VCR2mg，第1天；上述药物相继静脉输注。PDN40mg／m2·d，分次口服，第l～7天。
随着医学的发展与进步，急性白血病的治疗水平也有了很大提高，人们不仅仅满足于病人的完全缓解，而致力于最终使病人长期无病存活乃至痊愈的研究，目前白血病的治疗方法有化疗、中西医结合治疗、骨髓移植、生物调节剂治疗、基因治疗等方面。
一、化疗
1946年6月国外第1例化疗药物治疗白血病获得缓解，开辟了白血病治疗的新纪元。70年代后联合化疗、维持、巩固治疗等策略逐渐完善，近年来随着新的抗白血病药物的应用，白血病的治疗疗效有了长足的进步，最新研究结果表明，儿童ALL完全缓解（CR）率已达85%-95%。5年无病存活≥50%-70%。成人ALL的CR率接近75%-85%。5年无病存活期≥40%-50%，成人急性髓性白血病的CR率65%-85%。60岁以下长期无病存活可达40%-50%。随着白血病治疗研究的进展，疗效还在不断提高。为根治白血病带来了希望。为达此目的，必须根据每个病人的不同特点，综合现代化治疗手段，充分认识到白血病的治疗是一个整体，特别要分析、认识每例病人自身的特点，如年龄、性别、白血病类型、血液学特征、细胞遗传学和分子生物学特征、白血病细胞的细胞动力学等。在此基础上为病人设计最佳的治疗方案，合理利用现代化治疗手段，如化疗、造血干细胞移植、生物及基因治疗、中西医结合治疗等多种手段互相配合、相互协调，最大可能的避免各种毒副作用。杀灭白血病细胞，使病人达到长期存活乃至治愈的目的。
化疗一般分为诱导缓解治疗（白血病初治为达CR所进行的化疗）；巩固治疗（CR后采用类似诱导治疗方案所进行的化疗）；维持治疗（是指用比诱导化疗强度更弱，而且骨髓抑制较轻的化疗）；强化治疗（是指比诱导治疗方案更强的方案进行的化疗）分早期强化和晚期强化。
化疗的重要原则是早期、足量、联合、个体化治疗。化疗剂量和强度的增加是白血病人CR率和长期存活率提高的主要因素之一。当白血病人CR时骨髓形态学分类白血病细胞虽然<5%，但机体内的白血病细胞总数仍可高达106-9，如不尽早进行CR后的早期强化，白血病细胞会很快增殖、生长、导致复发并产生耐药性，故白血病人应尽早进行足量有效的CR后治疗。
80年代以来白血病的化疗多采取联合化疗、联合化疗注重细胞周期和序贯用药，一般选择作用于不同细胞周期，并可相互促进、加强杀灭白血病细胞能力但毒付作用不同或能互相减轻毒副作用及相对选择性杀灭白血病细胞的多种药物联合化疗。
白血病化疗的个体化原则是白血病治疗研究的需要发展，其原则强调四个方面①对不同的白血病类型应选择不同的化疗方案，对ALL应选择和AML不同的药物、剂量、疗程。②对具有不同预后因素的白血病个体其治疗方案应有所侧重和不同，如对T-ALL和B-ALL除常规方案治疗外，加用CTX或MTX及Ara-C可明显改善其CR率和生存期。③病人化疗前的健康状况亦是化疗个体化要考虑的问题。对肝肾心脏功能不全者化疗药物应减量。④严密观察化疗中病人的血象骨髓像变化、区别不同情况及时增加或减少化疗剂量。
白血病化疗失败的原因：化疗失败主要是化疗期内因感染和出血引起早期死亡，或白血病细胞耐药而无效果。一般失败有以下几种情况：①白血病细胞完全耐药，表现为化疗后骨髓增生抑制但白血病细胞不减少；②白血病细胞部分耐药，表现为化疗后白血病细胞部分减少，但不理想而随之白血病细胞又再增生；③骨髓增生不良，化疗后四周骨髓造血未恢复；④骨髓增生不良并在四周内死亡；⑤化疗中因出血、感染等不能控制早期死亡；⑥化疗后CR但髓外白血病存在。尚有少数病人，化疗后白血病细胞迅速减少，骨髓、血象亦迅速抑制，但不久白血病细胞及WBC再度快速倍增，病情迅速恶化，此类病人处理困难、预后差、缺乏有效治疗方法。
二、中西医结合治疗
中西医结合治疗，能取长补短，中医中药能弥补西医化疗不分敌我一味杀的不足，又能解决对化疗药耐药的问题，同时一些低增生性白血病，本来白血胞、血小板很低，经不住强力的化疗药，可用中医中药来治疗，既避免了西药的毒副作用，又能缓解病情，中西医结合治疗有以下形式。
1．单纯中医中药治疗，适用于低增生性的白血病，不能耐受化疗，可用中药。再是患病之初始终未用化疗药，尚未产生耐药性者，可用中医中药，中医药治疗适于幼稚细胞不是很高的患者。坚持每日服药，经过一段时间（一般在3-4个月）可达到CR。我院治疗本病，提出"细胞逆转法"治疗白血病的新方法，"细胞逆转"雷同于西医的诱导分化。其内容是以祛瘀，清血、扶正、解毒一系列药物组合，有效地控制白血病细胞的增长，逐渐使之转化分解，同时杀死部分白血病细胞，再是通过调节人体免疫、提高人体新陈代谢、使毒素排出体外。通过如上对人体整体调节和针对性、综合性作用，达到治愈白血病的目的。传统中医给我们治疗白血病带来了曙光。我们在此方面将进行更深入的研究，寻找更安全有效治疗白血病的方法。
2．中西药结合，即化疗期后配合扶正中药。以升提白细胞、血小板、增强人体的免疫机能及抗感染。止血的功能，在化疗缓解期仍可使用中医药，一是促进人体的恢复，二是巩固化疗的效果，延缓下一次化疗时间。
三、生物调节剂治疗
随着免疫学和基因技术的发展生物调节剂治疗已被用于临床，其中白介素Ⅱ、多种造血刺激因子如GM-CSF、G-CSF、M-GCSF红细胞生成素，肿痛坏死因子，干扰素等，经临床验证，白介素Ⅱ，LAK细胞等对白血病有一定疗效，G-CSF、GM-CSF等用于化疗后骨髓抑制病人，可明显缩短骨髓和血象的抑制，加速缓解并减少并发症的发生。
四、基因治疗
基因治疗就是向靶细胞（组织）导入外源基因，以纠正补偿或抑制某些异常或缺陷基因，从而达到治疗目的。其治疗方式可分成四类：①基因补偿：把有正常功能基因转入靶细胞以补偿缺失或失活。②基因纠正：消除原药异常基因，以外源基因取代之。③基因代偿：外源正常基因表达水平超过原药的异常基因表达水平。④反义技术：用人工合成或生物体合成的特定互补的DNA或RNA片段或其化学修饰产物抑制或封闭异常或缺失的基因表达。
基因治疗白血病作为一个新的方法正逐步从理论研究向临床试验过渡，在美国已通过Ⅱ期临床试验阶段，目前基因治疗主要是应用反义寡核基酸封闭原癌基因的研究。反义技术因不需改变基因结构能对目的基本及其产物进行治疗。故是基因治疗方法中最简单明了的手段。CML是目前应用反义核酸技术研究最多的白血病，通过现有技术的改进，使用递转杀病毒公导包括BCR/ABL融合基因在内的多种反义DNA/RNA和辅助基因系统，有望不久CML基因治疗取得突破。
五、骨髓移植（BMT）
1．异基因骨髓移植（Allo-BMT），是对病人进行超大剂量放疗，化疗预处理后，将健康骨髓中的造血干细胞植入病人体内，使其造血及免疫功能获得重建的治疗方法。
采用骨髓治疗疾病始于1891年Brown-Sequard给病人口服骨髓治疗贫血，1939年Osgood首次静脉输注骨髓，1951年Lorenz等首次成功进行了骨髓移植试验，20世纪70年代来内HLA组织配型技术的发展，移植
免疫学等基础医学研究的深入，使BMT的临床应用得到了迅速发展，世界各地相继建立了一批BTM中心。我国的BMT也有了长足的进步，近几年来我国异基因BMT病例已达300多例，疗效也基本达到了国际同等水平。
Allo-BMT治疗白血病的长期无病生存率达约在50%左右。据1993年国际BMT登记处统计结果，BMT治疗白血病五年生存率为：急淋（ALL）第一次完全缓解期（CR1）为50%左右，ALL第二次完全缓解期（CR2）或第二次以上完全缓解期为32左右，ALL复发其为18%左右，急性髓性白血病（AML）CR1为52%左右。CR2或>CR2为35%左右，慢性髓性白血病（CML）慢性期为45%左右，加速期为36%左右，急变期6%左右，可见白血病人化疗CR后应尽早进行BMT治疗。
BMT治疗风险在哪里，主要有两点：一是BMT中存在许多移植相关并发症，二是BMT后仍有白血病复发问题：主要的移植相关并发症有：肝静脉闭塞病，其发病率为25%，死亡率为80%，移植物抗宿主病，发病率10%-80%。BMT后白血病复发率大约为15%-30%。
Allo-BMT的步骤：
1）选择HLA（人类白细胞抗原）完全相合的供者，选择顺序是同胞间HLA基因型相合，其次是HLA表型相合的家庭成员，再次则是一个HLA位点不合的家庭成员或HLA表型相合的无关供者，最后是选择一个HLA位点不合的无关供者或家庭成员中二个或三个HLA位点不相合者。
2）受者的准备，应核实和确定白血病的诊断和分型，一般年龄应限制在45-50岁以下，重要脏器的功能基本正常，要清除体内多种感染灶，进行全面体验和必要的化验，辅助检查一般十几项。受者提前一周住进无菌层流病房。
3）进行组织相容性抗原与基因配型。
4）BMT预处理应达到三个月的，一是摧毁受者体内原有的造血细胞，给植入的造血干细胞准备植入生长的空间。二是抑制受者体内的免疫细胞和功能，利于骨髓的植活。三是大量清除和杀灭受者体内的白血病细胞。
5）骨髓的采集、处理和输注：在输注骨髓的当天在手术室内无菌条件下采集供者骨髓，经过过滤后尽快经静脉输注给受者，避免造血干细胞损失。对ABO血型不合者的骨髓要进行处理后才能输注。
6）BMT过程中经常必需的营养和支持治疗。
7）早期防治BMT并发症，排除消化道毒性反应，控制多种感染，出血及其他主要并发症。
8）防治BMT晚期并发症，如慢性移植物抗宿主病等。
9）BMT造血重建和植入证据，BMT后病人要经历原有的造血系统衰竭和新植入骨髓的造血重建的过程，BMT后网织红细胞的逐渐增高被视为骨髓植入的一个较早出现的指标。外周血象恢复正常，一般需3-6个月。另外红细胞抗原、白细胞抗原的检测细胞遗传学的分析等可直接证明BMT植入是否成功。
10）BMT后白血病的复发，一般的说年龄大者复发率高，非第一次完全缓解和CML非慢性期者复发率高，BMT预处理中TBI（全身照射）剂量偏小者复发率高，其复发大多数为（95%）受者型复发。复发原因主要是BMT时白血病细胞清除不彻底，即体内残留的白血病细胞较多和BMT后移植物抗白血病作用不强有关。
2．自体干细胞移植和脐血造血干细胞移植
所谓"自体干细胞移植"是指在大剂量放化疗前采集自体造血干细胞，使之免受大剂量放化疗之损伤，并在大剂量放化疗后回输，自体造血干细胞可来源于骨髓，亦可采集于患者外周血。自体干细胞移植由于无移植物抗宿主病等合并症，可用于年龄较大的患者。其步骤是将造血干细胞采集后，在零上和零下温度保存，然后解冻回输，移植前首先需要进行自体干细胞的纯化和残留白细胞的净化。对患者进行必要的检查和放化疗预处理，移植后要予控制感染、出血等支持治疗，自体干细胞移植效果优于常规化疗，有报告认为是急性白血病CR后有效的巩固治疗措施之一，其缺点是复发率高，对于其存活时间及原因尚无统一说法。
脐血造血干细胞移植，1988年进行了世界第1例，以后投入此项研究的学者很多。与BMT相比，脐血移植植入时间略错后，二是HLA配型在1-2个位点不合时移植后严重GVHD发病率较低，三是造血因子对植入应响不大，四是由于脐血细胞数有限，受限体重不要过大（<40kg）目前脐血造血细胞库已在世界各地建立起来，我国开展例数尚少，结论有待于评价，但作为一项研究，仍充满着曙光。
