特约记者张国清报道：就在美国母亲琳达专程来华为她的中国养女凯丽寻找骨髓四处奔走的时候，日前北京解放军307医院血液科传来令人振奋的消息：他们去年对一例难治性急性白血病患者移植了其父的HLA半相合造血干细胞后，该患者已健康生存8个多月。3月2日患者来院查体证实，其父的造血干细胞完全植入成活，这意味着除HLA完全相合者外，HLA半相合的父母或子女均有可能成为供者。
据专家介绍，半相合移植是造血干细胞领域中的国际性难题，采用新的非清髓性HLA半相合移植在国内尚属首例，过去仅有过传统的清髓性HLA半相合移植的零星报道。造血干细胞移植被公认为是目前根治白血病的理想手段。以往，实施这一移植必须有与患者HLA配型完全相合的供者，但对大多数白血病患者来说，寻找这样的供者极其困难，因为即使是同胞兄弟姐妹，与其HLA完全相合的几率也只有1/4。在非亲属中找到HL相合的希望仅有5万分之一，甚至是几十万分之一，因而成为了移植屏障。我国造血干细胞献血者资料到目前也不过五万余份。
HLA半相合移成功使更多白血病患者有了治愈的希望。患者只要父母健在就可能接受这一治疗，患者同胞兄弟姐妹HLA与其半相合的几率可达50％，远比完全相合的几率高得多。
随着医学的发展与进步，急性白血病的治疗水平也有了很大提高，人们不仅仅满足于病人的完全缓解，而致力于最终使病人长期无病存活乃至痊愈的研究，目前白血病的治疗方法有化疗、中西医结合治疗、骨髓移植、生物调节剂治疗、基因治疗等方面。
一、化疗
1946年6月国外第1例化疗药物治疗白血病获得缓解，开辟了白血病治疗的新纪元。70年代后联合化疗、维持、巩固治疗等策略逐渐完善，近年来随着新的抗白血病药物的应用，白血病的治疗疗效有了长足的进步，最新研究结果表明，儿童ALL完全缓解（CR）率已达85%-95%。5年无病存活≥50%-70%。成人ALL的CR率接近75%-85%。5年无病存活期≥40%-50%，成人急性髓性白血病的CR率65%-85%。60岁以下长期无病存活可达40%-50%。随着白血病治疗研究的进展，疗效还在不断提高。为根治白血病带来了希望。为达此目的，必须根据每个病人的不同特点，综合现代化治疗手段，充分认识到白血病的治疗是一个整体，特别要分析、认识每例病人自身的特点，如年龄、性别、白血病类型、血液学特征、细胞遗传学和分子生物学特征、白血病细胞的细胞动力学等。在此基础上为病人设计最佳的治疗方案，合理利用现代化治疗手段，如化疗、造血干细胞移植、生物及基因治疗、中西医结合治疗等多种手段互相配合、相互协调，最大可能的避免各种毒副作用。杀灭白血病细胞，使病人达到长期存活乃至治愈的目的。
化疗一般分为诱导缓解治疗（白血病初治为达CR所进行的化疗）；巩固治疗（CR后采用类似诱导治疗方案所进行的化疗）；维持治疗（是指用比诱导化疗强度更弱，而且骨髓抑制较轻的化疗）；强化治疗（是指比诱导治疗方案更强的方案进行的化疗）分早期强化和晚期强化。
化疗的重要原则是早期、足量、联合、个体化治疗。化疗剂量和强度的增加是白血病人CR率和长期存活率提高的主要因素之一。当白血病人CR时骨髓形态学分类白血病细胞虽然<5%，但机体内的白血病细胞总数仍可高达106-9，如不尽早进行CR后的早期强化，白血病细胞会很快增殖、生长、导致复发并产生耐药性，故白血病人应尽早进行足量有效的CR后治疗。
80年代以来白血病的化疗多采取联合化疗、联合化疗注重细胞周期和序贯用药，一般选择作用于不同细胞周期，并可相互促进、加强杀灭白血病细胞能力但毒付作用不同或能互相减轻毒副作用及相对选择性杀灭白血病细胞的多种药物联合化疗。
白血病化疗的个体化原则是白血病治疗研究的需要发展，其原则强调四个方面①对不同的白血病类型应选择不同的化疗方案，对ALL应选择和AML不同的药物、剂量、疗程。②对具有不同预后因素的白血病个体其治疗方案应有所侧重和不同，如对T-ALL和B-ALL除常规方案治疗外，加用CTX或MTX及Ara-C可明显改善其CR率和生存期。③病人化疗前的健康状况亦是化疗个体化要考虑的问题。对肝肾心脏功能不全者化疗药物应减量。④严密观察化疗中病人的血象骨髓像变化、区别不同情况及时增加或减少化疗剂量。
白血病化疗失败的原因：化疗失败主要是化疗期内因感染和出血引起早期死亡，或白血病细胞耐药而无效果。一般失败有以下几种情况：①白血病细胞完全耐药，表现为化疗后骨髓增生抑制但白血病细胞不减少；②白血病细胞部分耐药，表现为化疗后白血病细胞部分减少，但不理想而随之白血病细胞又再增生；③骨髓增生不良，化疗后四周骨髓造血未恢复；④骨髓增生不良并在四周内死亡；⑤化疗中因出血、感染等不能控制早期死亡；⑥化疗后CR但髓外白血病存在。尚有少数病人，化疗后白血病细胞迅速减少，骨髓、血象亦迅速抑制，但不久白血病细胞及WBC再度快速倍增，病情迅速恶化，此类病人处理困难、预后差、缺乏有效治疗方法。
二、中西医结合治疗
中西医结合治疗，能取长补短，中医中药能弥补西医化疗不分敌我一味杀的不足，又能解决对化疗药耐药的问题，同时一些低增生性白血病，本来白血胞、血小板很低，经不住强力的化疗药，可用中医中药来治疗，既避免了西药的毒副作用，又能缓解病情，中西医结合治疗有以下形式。
1．单纯中医中药治疗，适用于低增生性的白血病，不能耐受化疗，可用中药。再是患病之初始终未用化疗药，尚未产生耐药性者，可用中医中药，中医药治疗适于幼稚细胞不是很高的患者。坚持每日服药，经过一段时间（一般在3-4个月）可达到CR。我院治疗本病，提出"细胞逆转法"治疗白血病的新方法，"细胞逆转"雷同于西医的诱导分化。其内容是以祛瘀，清血、扶正、解毒一系列药物组合，有效地控制白血病细胞的增长，逐渐使之转化分解，同时杀死部分白血病细胞，再是通过调节人体免疫、提高人体新陈代谢、使毒素排出体外。通过如上对人体整体调节和针对性、综合性作用，达到治愈白血病的目的。传统中医给我们治疗白血病带来了曙光。我们在此方面将进行更深入的研究，寻找更安全有效治疗白血病的方法。
2．中西药结合，即化疗期后配合扶正中药。以升提白细胞、血小板、增强人体的免疫机能及抗感染。止血的功能，在化疗缓解期仍可使用中医药，一是促进人体的恢复，二是巩固化疗的效果，延缓下一次化疗时间。
三、生物调节剂治疗
随着免疫学和基因技术的发展生物调节剂治疗已被用于临床，其中白介素Ⅱ、多种造血刺激因子如GM-CSF、G-CSF、M-GCSF红细胞生成素，肿痛坏死因子，干扰素等，经临床验证，白介素Ⅱ，LAK细胞等对白血病有一定疗效，G-CSF、GM-CSF等用于化疗后骨髓抑制病人，可明显缩短骨髓和血象的抑制，加速缓解并减少并发症的发生。
四、基因治疗
基因治疗就是向靶细胞（组织）导入外源基因，以纠正补偿或抑制某些异常或缺陷基因，从而达到治疗目的。其治疗方式可分成四类：①基因补偿：把有正常功能基因转入靶细胞以补偿缺失或失活。②基因纠正：消除原药异常基因，以外源基因取代之。③基因代偿：外源正常基因表达水平超过原药的异常基因表达水平。④反义技术：用人工合成或生物体合成的特定互补的DNA或RNA片段或其化学修饰产物抑制或封闭异常或缺失的基因表达。
基因治疗白血病作为一个新的方法正逐步从理论研究向临床试验过渡，在美国已通过Ⅱ期临床试验阶段，目前基因治疗主要是应用反义寡核基酸封闭原癌基因的研究。反义技术因不需改变基因结构能对目的基本及其产物进行治疗。故是基因治疗方法中最简单明了的手段。CML是目前应用反义核酸技术研究最多的白血病，通过现有技术的改进，使用递转杀病毒公导包括BCR/ABL融合基因在内的多种反义DNA/RNA和辅助基因系统，有望不久CML基因治疗取得突破。
五、骨髓移植（BMT）
1．异基因骨髓移植（Allo-BMT），是对病人进行超大剂量放疗，化疗预处理后，将健康骨髓中的造血干细胞植入病人体内，使其造血及免疫功能获得重建的治疗方法。
采用骨髓治疗疾病始于1891年Brown-Sequard给病人口服骨髓治疗贫血，1939年Osgood首次静脉输注骨髓，1951年Lorenz等首次成功进行了骨髓移植试验，20世纪70年代来内HLA组织配型技术的发展，移植
免疫学等基础医学研究的深入，使BMT的临床应用得到了迅速发展，世界各地相继建立了一批BTM中心。我国的BMT也有了长足的进步，近几年来我国异基因BMT病例已达300多例，疗效也基本达到了国际同等水平。
Allo-BMT治疗白血病的长期无病生存率达约在50%左右。据1993年国际BMT登记处统计结果，BMT治疗白血病五年生存率为：急淋（ALL）第一次完全缓解期（CR1）为50%左右，ALL第二次完全缓解期（CR2）或第二次以上完全缓解期为32左右，ALL复发其为18%左右，急性髓性白血病（AML）CR1为52%左右。CR2或>CR2为35%左右，慢性髓性白血病（CML）慢性期为45%左右，加速期为36%左右，急变期6%左右，可见白血病人化疗CR后应尽早进行BMT治疗。
BMT治疗风险在哪里，主要有两点：一是BMT中存在许多移植相关并发症，二是BMT后仍有白血病复发问题：主要的移植相关并发症有：肝静脉闭塞病，其发病率为25%，死亡率为80%，移植物抗宿主病，发病率10%-80%。BMT后白血病复发率大约为15%-30%。
Allo-BMT的步骤：
1）选择HLA（人类白细胞抗原）完全相合的供者，选择顺序是同胞间HLA基因型相合，其次是HLA表型相合的家庭成员，再次则是一个HLA位点不合的家庭成员或HLA表型相合的无关供者，最后是选择一个HLA位点不合的无关供者或家庭成员中二个或三个HLA位点不相合者。
2）受者的准备，应核实和确定白血病的诊断和分型，一般年龄应限制在45-50岁以下，重要脏器的功能基本正常，要清除体内多种感染灶，进行全面体验和必要的化验，辅助检查一般十几项。受者提前一周住进无菌层流病房。
3）进行组织相容性抗原与基因配型。
4）BMT预处理应达到三个月的，一是摧毁受者体内原有的造血细胞，给植入的造血干细胞准备植入生长的空间。二是抑制受者体内的免疫细胞和功能，利于骨髓的植活。三是大量清除和杀灭受者体内的白血病细胞。
5）骨髓的采集、处理和输注：在输注骨髓的当天在手术室内无菌条件下采集供者骨髓，经过过滤后尽快经静脉输注给受者，避免造血干细胞损失。对ABO血型不合者的骨髓要进行处理后才能输注。
6）BMT过程中经常必需的营养和支持治疗。
7）早期防治BMT并发症，排除消化道毒性反应，控制多种感染，出血及其他主要并发症。
8）防治BMT晚期并发症，如慢性移植物抗宿主病等。
9）BMT造血重建和植入证据，BMT后病人要经历原有的造血系统衰竭和新植入骨髓的造血重建的过程，BMT后网织红细胞的逐渐增高被视为骨髓植入的一个较早出现的指标。外周血象恢复正常，一般需3-6个月。另外红细胞抗原、白细胞抗原的检测细胞遗传学的分析等可直接证明BMT植入是否成功。
10）BMT后白血病的复发，一般的说年龄大者复发率高，非第一次完全缓解和CML非慢性期者复发率高，BMT预处理中TBI（全身照射）剂量偏小者复发率高，其复发大多数为（95%）受者型复发。复发原因主要是BMT时白血病细胞清除不彻底，即体内残留的白血病细胞较多和BMT后移植物抗白血病作用不强有关。
2．自体干细胞移植和脐血造血干细胞移植
所谓"自体干细胞移植"是指在大剂量放化疗前采集自体造血干细胞，使之免受大剂量放化疗之损伤，并在大剂量放化疗后回输，自体造血干细胞可来源于骨髓，亦可采集于患者外周血。自体干细胞移植由于无移植物抗宿主病等合并症，可用于年龄较大的患者。其步骤是将造血干细胞采集后，在零上和零下温度保存，然后解冻回输，移植前首先需要进行自体干细胞的纯化和残留白细胞的净化。对患者进行必要的检查和放化疗预处理，移植后要予控制感染、出血等支持治疗，自体干细胞移植效果优于常规化疗，有报告认为是急性白血病CR后有效的巩固治疗措施之一，其缺点是复发率高，对于其存活时间及原因尚无统一说法。
脐血造血干细胞移植，1988年进行了世界第1例，以后投入此项研究的学者很多。与BMT相比，脐血移植植入时间略错后，二是HLA配型在1-2个位点不合时移植后严重GVHD发病率较低，三是造血因子对植入应响不大，四是由于脐血细胞数有限，受限体重不要过大（<40kg）目前脐血造血细胞库已在世界各地建立起来，我国开展例数尚少，结论有待于评价，但作为一项研究，仍充满着曙光。
良性型（A期）淋巴细胞轻度增多，病情稳定，一般不需化疗，以定期观察、对症治疗为主。对进展型（B至C期）患者症状明显，淋巴结和脾逐渐肿大者，则应予积极化疗。
（一）化学治疗
1.单一化疗 ①苯丁酸氮芥为首选药物，效果最好，缓解率50～98%，成人一般剂量为0.08～0.1mg/kg·d，当血象低于正常值时应停用。须维持治疗者，剂量宜调节在0.04～0.08mg/（kg·d），直至缓解。文献也主张应用间歇大剂量苯丁酸氮芥0.4～0.8mg/（kg·d），连服4天，间歇4～6周，作为诱导缓解，可能较小剂量为佳，但应警惕骨髓毒性反应。②环磷酰胺与苯丁酸氮芥疗效相仿，常用于苯丙酸氮芥不敏感，病情较重，幼淋巴细胞较多或血小板减少者。常用剂量1～3mg/（kg·d），口服或20mg/kg，静注，每2～3周一次。③氟哒拉滨单磷酸盐（fludarabineｍonophosphate），作用机制与干扰腺甙核甙酸代谢有关，对进展型慢淋半数有效，可按25～30mg/（m2·d），5天，静滴，每间歇4周重复疗程。④2-氯脱氧腺苷（2-chlorooxyadenosinｅ），按0.05～0.2mg/kg·d×7，持续静滴，有效率55%。⑤脱氧肋间型霉素（Deoｘycoformycin）25%患者有效，对B-慢淋，4mg/m2每周或每2周静注；对顽固性T-慢淋可5～19mg/（m2·d），3～5天，静注。
并发自身免疫性溶血性贫血或血小板减少性紫癜及对烷化剂有抗药性者为应用泼尼松的指征，能特异性溶解慢淋淋巴细胞，常用剂量为20～60mg/d，见效后可用间歇维持，每周服2日，40～60mg/ｄ，一般不主张长期应用。也有主张应用短程（5天）泼尼松较多量（80mg/d）方案，作为与苯丁酸氮芥的联合治疗。
2.联合化疗 可试采用多发性骨髓瘤M2方案，完全缓解为15%。Liepmen（1978）等应用抗淋巴瘤的cop治疗36例慢淋，完全缓解16例，中数生存期超过2年；CHOP方案治疗C期慢淋患者，有效率也可达50～70%，剂量方法参见有关疾病。
（二）放射治疗 有明显淋巴结肿大（包括纵隔或巨脾者）可考虑采用局部照射，以缓解压迫症状。Sparr等（1974）应用胸腺照射治疗22例，完全缓解11例，部分缓解7例。Heilmann（1978）应用体外血细胞照射治疗12例，见B淋巴细胞数明显降低，而T淋巴细胞无改变，但需要特殊设备。放射性32P仅对化疗无效者考虑采用，剂量应小于其他类型白血病，每次1～2mci（3.7×107～7.4×107Bq），每周1～2次。
（三）其他治疗 有低γ球蛋白血症而反复感染者可定期静注丙种球蛋白。经肾上腺糖皮质激素或脾区放射治疗无效时，可考虑脾切除术。淋巴细胞明显积聚增多者，采用淋巴细胞分离可能也有帮助。
化学治疗在急性白血病的治疗中发挥着重要作用。其目的是迅速，尽快地杀灭白血病细胞，使身体正常造血功能恢复，达到完全缓解。
所谓完全缓解，即白血病的症状和体征消失，血象和骨髓象基本正常，血片中一般找不到白血病细胞，骨髓中原始细胞〈5%。在此基础上，进行造血干细胞移植，以期达到根治目的。
一般而言，化疗剂量越大对白血病细胞的杀伤率越高，但同时其毒性也越强。此时如无相应支持治疗的配合，则因化疗而并发的严重感染和出血反而加速死亡
造血细胞主要分布在骨髓腔的红骨髓中。血液系统对化疗药物的毒性反应是以红细胞、白细胞、血小板的生成减少为主要表现，故又可称为骨髓抑制作用。
化疗药物可抑制生长周期中未成熟阶段的细胞群，故对造血各系幼稚血细胞具有破坏作用。当血液中原有的成熟细胞寿命已尽，而骨髓内成长的新代血细胞又被化疗药物破坏，无法补充成熟的血细胞时，临床上即出现了血细胞异常表现。如红系异常时病人乏力、面色苍白，活动时胸闷、气短、心慌，严重者可有眩晕、昏厥等贫血症状；白系异常时病人易高热并伴有肺、皮肤、泌尿等组织和器官的感染症状；巨系异常时，病人会有程度不同的出血症状。如牙龈出血、鼻出血、瘀斑、月经过多，严重者可发生血尿、血便及脑血管意外等。化验检查显示：红细胞、白细胞、血小板数量均减少。
可引起造血系统毒性的主要药物有：长春新碱、环磷酸胶、流源吟（6一疏基源吟）、阿糖胞音、甲氨蝶吟（氨甲蝶吟）、柔红霉素。白消安（马利兰）、羟基脉等
近２０年来，由于新的抗白血病药物不断出现，新的化疗方案和治疗方法不断改进，ＡＬＬ的预后明显改善。现代的治疗已不是单纯获得缓解，而是争取长期存活，最终达到治愈，并高质量生活。
１．联合化疗 是白血病治疗的核心，并贯彻治疗的始终。其目的是尽量杀灭白血病细胞，清除体内的微量残留白血病细胞，防止耐药的形成，恢复骨髓造血功能，尽快达到完全缓解，尽量少损伤正常组织，减少治疗晚期的后遗症。
白血病的缓解标准是：
（１）完全缓解（ＣＲ）①临床无贫血、出血、感染及白血病细胞浸润表现；②血象血红蛋白＞９０g/Ｌ，白细胞正常或减低，分类无幼稚细胞，血小板＞１００×１０9/Ｌ；③骨髓象原始细胞加早幼阶段细胞（或幼稚细胞）＜５％，红细胞系统及巨核细胞系统正常。
（２）部分缓解 临床、血象及骨髓象３项中有１或２项未达到完全缓解标准，骨髓象中原始细胞加早幼细胞＜２０％。
（３）未缓解 临床、血象及骨髓象三项均未达到完全缓解标准，骨髓象中原始细胞加早幼细胞＞２０％，其中包括无效者。
常用抗白血病化疗药物 有关药物的介绍详见肿瘤篇概述。这类药物在白血病治疗时的用法、剂量、适应证及其副作用，参阅肿瘤篇常用抗癌药物简表（表３３-2）。
设计化疗方案时，应考虑周期特异性与周期非特异性药物联合应用，选择周期特异性药物时，应选用不同时相的药物配伍。
化疗方案 急淋的治疗分为４部分：①诱导治疗；②巩固治疗；③庇护所预防；④维持和加强治疗。正确的诊断、分型是选择治疗方案的基础。应当根据每个病人的具体情况设计方案，即"个体化"。
（１）诱导缓解治疗 急性白血病初诊时，体内有１０12以上的白血病细胞。本期的目的是在短期内迅速大量杀灭白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能和脏器功能。儿童ＡＬＬ的诱导缓解比较容易，简单的ＶＰ方案（ＶＣＲ+Ｐreｄ）即可使ＣＲ率达到９５％左右。但应用较弱的方案时，体内残存的白血病细胞较多，且容易形成多药耐药，因而易于复发。许多研究证实，白血病的治疗关键在于早期阶段。因此主张在治疗早期采用强烈、大剂量、联合方案，在短期内达到ＣＲ，最大程度地杀灭白血病细胞，减少微量残留白血病细胞数量，防止耐药形成。
①标危ＡＬＬ：目前常用的方案有①ＶＣＬＰ：ＶＣＲ每次１．５～２ｍｇ／ｍ2，静注，每周一次，共４次；ＣＴＸ６００～８００ｍｇ／ｍ2，于治疗第一天静注；Pred４０～６０ｍｇ／（ｍ2·d），口服，共４周；Ｌ-Ａｓｐ１０，０００ｕ／ｍ2，静脉或肌肉注射，于治疗第二或三周开始，共６～１０次。②ＶＤＬＰ：即ＣＴＸ换为ＤＮＲ每次３０～４０ｍｇ／ｍ2，静注，连用２日。其它同上。③ＣOＤＬＰ（或ＣＯＡＬＰ）：即在ＶＣＰ基础上加ＤＮＲ每次３０～４０ｍg/ｍ２，连用２日。
应用上述方案，９５％以上的病人于治疗２～４周可获ＣＲ。由于开始即应用３～４种药物，白细胞降低明显，容易合并感染。Ｌ-Ａsp无骨髓抑制的作用，故主张于治疗的第３周开始应用，效果较好。
②高危ＡＬＬ：尽可能采用强烈化疗，否则即使达到ＣＲ，骨髓、中枢神经系统和睾丸白血病的复发率仍很高。因此必须采用４～６种大剂量的化疗药物，如大剂量ＣＴＸ，Ａｒａ-Ｃ，ＤＮＲ、ＭＴＸ，ＶＭ26或ＶＰ１６、ＩＤＲ等。常用的方案有：①ＣOＡＰ：ＣＴＸ４００ｍｇ／ｍ2于治疗第１、１５天静注；ＶＣＲ１．５～２ｍｇ／ｍ2，每周一次，Ａra-c１００ｍｇ／ｍ2，每１２小时一次，肌注或静注，连用５～７天第１，３周用；Ｐreｄ６０ｍg／（m２·ｄ），口服，连用４周。②ＣＯＤＬＰ：ＣＴＸ８００～１０００ｍｇ／ｍ2，于治疗第一天静注；ＤＮＲ每次３０～４０ｍｇ／ｍ2，于第２，３天静注各一次；ＶＣＲ，Ｐreｄ用法同上；第３周加用Ｌ-ＡＳＰ，连用１０天，１０，０００Ｕ／（ｍ２·ｄ）。
用以上方案，一般于第二周末（一个疗程）即可达到ＣＲ。如获得部分缓解，可用原方案再进行一个疗程。若治疗五天血象无明显好转，或４周后骨髓未达到ＣＲ，则应改换其他方案，如ＶＭ26+Ａra-c或ＩＤＲ+Ａｒa-ｃ等。
（２）巩固治疗 经诱导缓解达到ＣＲ后，用原诱导方案继续治疗２个疗程。应用ＣＯＤＰ或ＰＯＤＰ等强烈方案者，可给予Ｌ-ＡＳＰ１０，０００Ｕ／（ｍ2·d），静注或肌注，连用１０天。或更换其他方案交替使用。
（３）庇护所预防 由于血脑屏障的存在，一般剂量的化疗药物很难通过脑膜，达不到有效的药物浓度，因而不能有效杀灭中枢神经系统内的白血病细胞，故容易发生中枢神经系统白血病（ＣＮＳＬ）。同样，由于血睾屏障的存在，加之睾丸组织的温度低，代谢缓慢，睾丸内的白血病细胞容易形成耐药，导致睾丸白血病。随着白血病生存期的延长，ＣＮＳＬ和睾丸白血病的发病数逐渐增高。若不进行庇护所预防，约５０％的ＡＬＬ患儿在ＣＲ三年内可发生ＣＮＳＬ；约１０％～１５％的男孩发生睾丸白血病，成为白血病复发的重要原因，因此庇护所的预防是白血病治疗的重要环节。
１）中枢神经系统白血病的预防：初诊时白细胞＞２５×１０9／Ｌ，血小板低者，B-ＡＬＬ及Ｔ-ＡＬＬ容易发生ＣＮＳＬ。高危组的发生率明显高于标危组，且发生时间早。采用强烈化疗者，采用大剂量ＭＴＸ，Ａra-Ｃ及Ｌ-ＡＳＰ者ＣＮＳＬ发生率较低。
由于部分病例初诊时已出现中枢神经系统的侵犯，因此ＣＮＳＬ的预防应从治疗开始时即进行。常用的预防方法有：
①单纯药物鞘注：一般采用ＭＴＸ、ＡraＣ、ＤＸＭ三联鞘注，按儿童脑室容量计算给药（表３３-9）。于治疗第一天鞘注一次。待ＣＲ后每周鞘注一次，连续四次，以后每８周一次，直至停药。
②颅脑放疗加鞘注：即ＣＲ后用直线加速器或60Co照射，每周５次，连续３周，标危及高危病人总量分别为１８００ｃＧｙ及２０００cＧｙ。鞘注于第一天注射一次。放疗期间每周一次，共４次。放疗后每３个月一次。缓解２年后改为每４个月一次。剂量同前。
③大剂量ＭＴＸ、放疗及鞘注并用 大剂量ＭＴＸ静注既能预防ＣＮＳＬ，又能预防睾丸白血病，是目前应用最广泛的方法。中剂量ＭＴＸ（每次５００～１０００ｍｇ／ｍ2）效果不佳，目前多不采用。在巩固治疗完成后应用大剂量ＭＴＸ每次３ｇ／ｍ2，静注，共三个疗程，间隔１０～１４天。1/１０量静脉推注，其余９／１０量在６小时内均匀静脉滴注。为预防大剂量ＭＴＸ的毒性反应，应给予水化、碱化。入量３０００ｍl／（ｍ2·ｄ），其中包括５％碳酸氢钠８０～１００ｍl／（ｍ2·ｄ）。一般在注射前３小时先输入含碳酸氢钠的液体，碱化尿液，使尿ｐＨ＞７．０，比重＜１．０１０。用药开始３６小时后开始四氢叶酸钙解救，每次１５ｍｇ／ｍ2，第１次肌注，以后每６小时给药一次，即４２、４８、５４、６０、６６小时各给药一次，静脉、肌注或口服。于静注ＭＴＸ２小时后鞘注一次，此后每８周鞘注一次，直至大剂量ＭＴＸ后６个月进行颅脑放疗。应用大剂量ＭＴＸ同时用ＶＰ方案。
北京市儿童医院自１９８７年应用此方法进行庇护所预防，２１３例中仅２例发生ＣＮＳＬ。此外，应用大剂量Ａra-Ｃ亦可以防止ＣＮＳＬ。
由于颅脑放疗影响儿童的神经系统发育、智力、生长及性腺发育。因此对于标危病人多数人不再主张用此方法作为预防ＣＮＳＬ的手段。
２）睾丸白血病的预防 睾丸白血病多发生于高危病人。作为预防措施必须在缓解后应用大剂量ＭＴＸ，用法如前述。北京儿童医院自应用大剂量ＭＴＸ以来，无一例发生睾丸白血病。
（４）维持治疗与加强治疗 经诱导缓解后，体内约有１０8～１０10的微量残留白血病细胞。如此时停药，则很快复发，故需要继续维持治疗，最大程度杀灭并最终清除ＭＲＬＣ。为防止产生耐药性，需采用几种药物交替轮换使用。但由于维持治疗需要较长时间，强烈的化疗会导致严重骨髓抑制、免疫功能低下和脏器损害（如肝功能损害），因此不应使用蓄积毒性较大的药物。为了加强对ＭＲLC的杀死，需要间歇重复原诱导方案，即"再诱导"或"小加强"，并定期给予冲击性治疗，即"强化"治疗。
目前维持治疗的方案有多种，最简单而有效的方法是６ＭＰ十ＭＴＸ，ＭＴＸ每周２０ｍｇ／ｍ2，静脉或口服；ＭＰ５０～７５ｍｇ／（ｍ２·ｄ），口服，连用２周，再用原诱导方案或ＣＯＡＰ强化一周。每月用药３周，休息一周。
加强治疗的方法差异较大，目前多用Ａra-Ｃ+ＶＭ26，即ＶＭ26每次１５０ｍｇ／ｍ２，Ａｒa-Ｃ每次３００ｍｇ／ｍ2，共用２次，间隔２天。加强治疗的间隔时间一般在１年内每３个月１次，以后逐渐延长。由于Ｌ-ＡＳＰ对于清除ＭＤＲ效果较好，故在维持阶段可定期使用。
维持治疗应持续多长时间，目前尚无统一标准，主要根据化疗方案的设计而定。一般为２年半～３年半。高危病人持续时间可适当延长。有报告３年停药与３年以上停药的复发率几无差异。
（５）复发的治疗
①骨髓复发：骨髓复发的预后与复发的时间有关。持续完全缓解（Ｃontiｎｕed complete ｒｅmissioｎ，ＣＣＲ）３年以上者；尤其停药后复发者预后较好，约８０％以上的病人可以获得第二次缓解，约４０％的病人可以长期存活。若在治疗１８个月以内复发，则预后不良。由于对多种药物已经产生耐药（multiplｅdrｕｇ resistaｎce，ＭＤＲ），获得第二次缓解的机会较少。既使获得缓解，大部分病人很快复发。
骨髓复发必须采用更为强烈的再诱导方案，应用二线化疗药物。如美国ＣＣＳＧ协作组对第一次复发的病人应用ＶＤＬＰ方案，其中ＤＮＲ每周２５ｍｇ／ｍ2，共用４次；Ｌ-ＡSP１００００ｕ／m2，每周３次，共１２次，可使８２％的病人获得第二次缓解。ＶＭ26与Ａra-C并用亦可使再次缓解率达到８７％。由于骨髓复发后，再次进行化疗获得长期缓解的机会较少，故有条件的应做骨髓移植。
②中枢神经系统复发：半数以上的ＣＮＳＬ病人无明显症状，故多被忽视，常在常规鞘注预防ＣＮＳＬ时方被发现。症状多为头痛、呕吐、乏力，亦可出现面瘫、视力减退、脑膜刺激征，严重的可发生偏瘫、失语、抽搐和昏迷。
一般来说，ＣＮＳＬ发生在缓解一年以内者，其长期生存率明显低于晚期复发者。近年来由于庇护预防的改进，ＣＮＳＬ的发生率已明显减低。
ＣＮＳＬ的诊断标准为：①有中枢神经系统症状和体征（尤其是颅内压增高的症状和体征）。②脑脊液的改变：压力增高，＞０．０２ｋPa（２００ｍｍＨ２O），或＞６０滴／分；白细胞数＞０．０１×１０9/Ｌ；涂片见到白血病细胞；蛋白＞４５０mｇ/L，或潘氏试验阳性。③排除其他原因所致中枢神经系统或脑脊液的相似改变。
ＣＮＳＬ的治疗方法尚不统一，一般的方法包括：①联合鞘注：即ＭＴＸ、Ａra-Ｃ、ＤＸＭ三联鞘注，剂量同预防。第一周每２天鞘注１次，第二周每周２次，直至ＣＳＦ正常两次后，改为每１、２、３、６周各１次，此后每６～８周１次，直至停止化疗。或开始每２天鞘注一次，直至ＣＳＦ正常后改为每４～６周１次。②放疗：对反复发生ＣＮＳＬ者，经鞘注ＣＳＦ正常后进行颅脑放疗１８～２６Ｇｙ，３周内完成，第４周开始脊髓放疗１０～１８Ｇｙ。③脑室内化疗：利用Ommaya贮存器植入颅内，直接将药物注入侧脑室，使药物均匀分布于整个蛛网膜下腔，并可减少反复腰椎穿刺。但有一定危险性，导管位置不易固定，有合并感染的危险等。
③单纯睾丸复发 睾丸复发多在缓解２年以后，停药后复发者比较多见。因此不能放松对睾丸的检查。临床多无自觉症状，仅出现硬肿。开始多为一侧肿大，若不进行治疗，对侧也可波及。
睾丸白血病的治疗主要为睾丸放疗。一侧睾丸复发时，应进行对侧睾丸活检。若仅为一侧发生浸润，则对患侧进行放疗。由于睾丸活检往往不能反映整个睾丸的情况，因此主张对两侧睾丸同时放疗，总量２０～２４Ｇｙ。若
发现临近部位及附近的淋巴结有白血病细胞浸润，则放疗亦应包括这些部位。
凡ＣＮＳＬ或睾丸白血病复发者，无论有无骨髓复发皆应进行全身再次诱导缓解治疗，否则容易导致骨髓复发。
２．骨髓移植 骨髓移植（ｂone mａｒrowｔransplantatioｎ，ＢＭＴ）治疗白血病是通过植入多能干细胞，使白血病患儿因强烈化疗和放疗而受到严重损害的骨髓功能得到恢复，并通过移植引起的移植物抗白血病作用（ｇraft versus leｕkemiａ，ＧＶＬ）消灭化疗和放疗后微量残留白血病细胞（minimal residｕalleuｋｅmic ｃell，ＭＲＬＣ）。近年来由于ＢＭＴ技术和方法不断改进，移植成功率亦随之提高，为白血病的治疗开辟了一条新的途径。由于联合化疗对儿童ＡＬＬ效果较好，故先不采用ＢＭＴ治疗。但对于部分高危、复发和难治的病例，ＢＭＴ往往是最有效的治疗手段。
首先，并不是所有白血病人都需要进行骨髓移植；
其次，骨髓移植不一定非要HLA（人类白细胞抗原）配型完全匹配的供者，在现有条件下，采用新的技术路线，HLA有一半匹配也可以。
不是所有白血病人都需骨髓移植
白血病发生在不同的干细胞发育阶段上，分为急性型和慢性型两种不同性质的类型，其中又分为淋巴细胞白血病或者非淋巴细胞白血病，儿童型或成人型。不同类型和亚型的治疗原则、方案、技术路线都是不同的。
有一部分患者对常规的化学治疗很敏感，仅用化疗就可以治愈。例如，国内老一辈专家建立的儿童淋巴细胞白血病化学治疗方案和工艺，治愈了80％以上的患者，这些患儿很多已长大成人，结婚生子，健康工作。我国在国际上独创的诱导分化疗法，用维生素A衍生物或砷剂联合治疗（全反式维甲酸），可以治愈95％以上的成人急非淋M3型（早幼粒）白血病。坚持规范的化学治疗，近1／2的成人急非淋M1和M2白血病可以获得痊愈。需要骨髓移植的是那部分对化疗不敏感的病人，他们需要借助正常人的免疫细胞杀死耐药性癌细胞，重建造血功能。
不要以为骨髓移植是白血病治疗的万全之计，一例骨髓移植治疗所需经费在20万元以上，目前国内外获得5年生存者不足一半。骨髓移植在精神、情感、机体、费用上的代价远高于化学治疗和诱导分化治疗。对首次化疗疗程能取得缓解者，一定要坚持巩固强化治疗，千万不可一味地追求骨髓移植。否则不但会浪费钱财等有限资源，也将影响病人的救治时机。
白血病治疗应引起医患高度注意的两种现象，一是诊断后不进行系统规范的化学治疗，到处找供者移植；二是应该及时进行移植治疗的，却又迟迟下不了决心。目前采用显微镜下形态学、免疫学、遗传学（染色体和基因）和临床症候综合指标，可以很快辨明是何种类型白血病、危险度如何，为临床坚持常规化疗或者是加用骨髓移植提供明确的依据。
“半匹配骨髓移植”开拓新天地
传统的骨髓移植治疗首先要找到HLA完全匹配的供者，HLA匹配可减少排异反应，增强移植的安全性。但是，HLA配型完全相符的概率非常低，即便是同胞兄弟姐妹也仅为1／4。国际上通常采用建立骨髓库，在非血缘关系人群中寻找相匹配供者，但相合几率在千分之一到数万分之一。
这一状况，促使人们另辟蹊径。近年国际上开展了患者亲属半匹配骨髓移植，采用去除移植物中的T淋巴细胞、筛选出造血干细胞、或用细胞因子调控的办法解决排异等问题，应用于完全缓解期患者的治疗，取得很大的进步。80％的患者因此可以及时在父母、子女、同胞、堂表间找到半匹配供者，费用也节省了很多。
我国珠江医院从1999年起，选择了12位处于难治白血病状态的成人患者，进行了HLA半匹配间的移植治疗。供体分别来自父母、子女、兄弟姐妹，供体与受体间分别有HLAI类不合、II类不合、I类和II类都不合，同时有血型不合、性别不合者。病人包括进入加速期和急变期的慢性粒细胞白血病、急性单核细胞白血病、淋巴瘤合并淋巴细胞白血病、合并脑膜白血病者，这些患者都是放化疗无效，自然生存期已经很短的病人。其中，11例移植成功，在移植成功的病例中，白血病和淋巴瘤完全消失，显示出了半匹配免疫细胞具有强大的杀灭白血病的作用，至今有6例无原发病存活。
无血缘关系HLA相匹配移植与有血缘关系HLA半相匹配移植的效果相差无几。在2001年第27届欧洲血和骨髓移植年会上，前国际实验血液学会主席GorinN报告，以急非淋白血病为例，对299例无血缘关系HLA相匹配移植和224例有血缘关系HLA半相匹配移植对比分析的结果如下：在第一次缓解时进行移植，其无病生存率分别为41％±8％、46％±5％，在第二次缓解时进行移植，其无病生存率分别为28％±5％、27％±4％，治疗相关死亡率分别为56％±6％、52％±6％。
对复发难治的病人不要轻言放弃
白血病的治疗已经进入了遗传指导下的个体化治疗和艺术性治疗时代，可以对每个患者做到科学的选择性治疗和预后的判断。
对白血病发病分子机制的研究，使白血病的治疗进入到了分子靶的时代。新的癌基因产物抑制剂、生长因子受体拮抗剂、特异性单抗的导向治疗、特异性的免疫细胞治疗为白血病提供了更多的治疗手段。对于复发难治的患者也不要轻言放弃。对高度危险的患者移植得越早效果越好，找不到HLA完全匹配的供者时，有血缘关系HLA半匹配移植能够及时地挽救部分患者的生命。
白血病(leukemia)是造血系统的恶性肿瘤，是指某一系统血细胞的恶性增生与浸润、骨髓及外周血细胞有质与量的异常。按照病情缓急、白血病细胞幼稚程度和自然病程可分：
①急性白血病(acute leukemia)
起病急骤，骨髓及外周血中主要为原始和早期阶段的幼稚细胞，不经特殊治疗，病程一般少于6个月。
②慢性白血病(chronic leukemia)
起病缓慢、骨髓和外周血中主要是较成熟的异常细胞，其次为幼稚细胞，不经特殊治疗，病程一般在1年以上。
[临床表现]
临床表现主要有贫血、出血、感染及伴有肝、脾淋巴结等脏器组织浸润。
[诊断要点]
(1)起病多数急骤，少数缓慢起病。
(2)临床表现为贫血、出血、感染及浸润四大特点：
①贫血：疾病早期可出现并呈进行性加重。
②出血：早期为皮肤粘膜出血，中晚期有内脏出血，其中脑出血是致死常见原因之一。
③感染：常见感染有肺炎、咽峡炎、疖痛及肛周炎、败血症等，细菌多为金黄色葡萄球菌、绿脓杆菌、大肠杆菌、变形杆菌等，真菌及双重感染有增多趋势。
④浸润：肝、脾、淋巴结肿大多见于急性淋巴细胞性白血病；皮肤粘膜浸润如齿龈肿胀及口腔溃疡，多见于急性单核细胞性白血病。
(3)骨、关节痛及胸骨压痛为白血病的特异体征。
(4)脑膜或中枢神经系统白血病时，可有恶心、呕吐、头痛等脑膜刺激反应。
(5)血象检查可有血红蛋白常低于7g/100ml，红细胞低于2500×1000000000/L(250万/mm3)，网织红细胞正常或减少，白细胞计数可低至300×1000000/L(10万/mm3)以上，分类可见到原始及幼稚白血病细胞，血小板早期正常，晚期明显减少。
(6)骨髓象：骨髓增生明显活跃或极度活跃，原始及幼稚细胞比例增多，原+早（幼）>30%。红细胞系统增生受抑，粒红比例增大，巨核细胞通常减少。
(7)细胞化学染色、溶菌酶测定、染色体检查及免疫学检查对急性白血病诊断与分型都有一定意义。
[鉴别诊断]
在白细胞减少的非白血性病例中，应与再生障碍性贫血、粒细胞缺乏症及巨幼红细胞性贫血等相鉴别。
外周血细胞增高者，应与类白血病反应相鉴别。
以上鉴别要点是病史、临床表现、血涂片分类、细胞化学染色及骨髓检查等，一般不难鉴别。
[家庭应急处理]
(1)注意口腔、鼻腔、外阴、肛门皮肤卫生和清洁，口服不吸收抗生素如新霉素、粘菌素及制霉菌素防治感染，可用PP粉坐浴清洗肛门及外阴。
(2)进无菌或少菌食物。
(3)避免外伤，防止出血进一步加重。
(4)并发尿酸性肾病时，应鼓励患者多饮水，停止使用细胞毒性药物，防止肾功能进一步恶化，口服别嘌呤醇200mg，每日3次。
(5)对症处理：
①并发脑出血时，应保持绝对安静。
②昏迷者应取侧卧位或头转向一侧，以防舌根后坠阻塞气道，定时翻身，防止褥疮发生。
③抽搐者，可给予安定10mg肌注或口服，并急送医院救治。
女性烫发、染发者越来越多,长期如此，将会对身体产生严重危害。
哈尔滨医科大学的一个课题组通过动物实验和对烫发从业人员及烫发者的健康调查结果显示：烫发用的冷烫精对人体消化系统和妇女月经有不良影响，并对人体产生细胞突变。因此烫发不宜过频，烫发后应及时将残留在头发上的冷烫精洗净。
目前国内外生产销售的染发剂基本上是化学合成的，其中含有多种对人体有害的成分。如加氧型染色剂由20余种化学成分组成，其中有近10种会引起细胞突变，长期使用可引发癌症。美国40%的女性白血病患者与使用染发剂有关，调查发现，使用染色剂者较不使用者患白血病的危险性高3.8倍。由此，美国医学界提出了“染发白血病”的新病名。北京友谊医院血液科也发现，近年来中老年急性白血病患者中许多人有染发史。
急性白血病的化疗原则是：按类型选方案，尽可能采用强烈诱导化疗方案。采用联合、足量、间歇、交替、长期治疗方针。
联合是数种化疗药物联合应用，疗效较单一用药为好；足量是药物剂量采用最大耐受量及采用同步化的治疗，以期杀死更多的白血病细胞；间歇是为了减少化疗药物毒性，使病人正常造血细胞和免疫功能得到部分恢复，以利化疗的继续进行，因此化疗方案多为连续用药数日，间歇数日；交替是不同的化疗药物及方案交替使用，可取得更好的效果，避免耐药；长期是一旦确诊为急性白血病后，尽早治疗，力争在短期内取得完全缀解，缓解后还需要长时间的维持与强化治疗，至持续完全缓解3.5～4年方可停药观察，以期消灭所有的白血病细胞，达到治愈。
急性自血病的整个化疗依照诱导缓解、巩固、髓外白血病预防、早期强化、维持及加强治疗的程序进行。诱导缓解为攻击性治疗，使病人于短期内（力争2周内）达到完全缓解。
以后的治疗为一系列较小剂量的长期维持，间以再诱导强化治疗，预防髓外白血病的发生，巩固已取得的疗效，进一步消灭残存的白血病细胞，防止复发，争取治愈。
近日，上海第二医科大学附属瑞金医院血液科陈国强教授领导的课题组，报道了低氧模拟化合物和低氧环境能够体外诱导白血病细胞分化，并提出低氧诱导因子-1蛋白可能成为筛选诱导分化治疗白血病药物的潜在靶标。《LEUKEMIA》杂志审稿人说，该工作可能成为推动白血病治疗学研究的又一重要原创发现。
据了解，所谓诱导分化是指利用某些手段使幼稚的恶性癌细胞分化成为功能成熟的细胞。自上世纪80年代中期，我国学者开展的全反式维甲酸有效治疗急性早幼粒细胞性白血病的研究，使肿瘤的诱导分化治疗策略成为现实。但迄今为止，诱导分化治疗模式仍然仅仅局限于急性早幼粒细胞性白血病。能否通过诱导分化治疗其他类型白血病甚至实体瘤，一直是肿瘤学学者关心的热点。
在研究砒酸有效治疗急性早幼粒细胞性白血病的机制过程中，陈国强教授等发现砒酸在体外诱导该疾病细胞分化的能力远不如体内明显，提出体内某些因素可能有助于砒酸的临床治疗效应。研究人员发现低氧模拟化合物——氯化钴和低氧环境（2%～3%O2）本身不仅能够大大加强砒酸在体外诱导细胞分化的能力，而且还可以直接触发白血病细胞分化。特别重要的是，除了急性早幼粒细胞性白血病的细胞外，低氧也能诱导其他类型的白血病细胞分化。在这基础上他们进行了大量实验，最终提出低氧诱导因子-1蛋白可能是髓系白血病细胞分化的重要信息载体，抑制其降解的铁离子鳌合剂也能体外诱导白血病细胞分化。
这一发现不仅拓展了对低氧和低氧诱导因子-1蛋白基因功能的认识，而且对于深入认识造血细胞分化和白血病发病机制具有重要的理论意义，也为诱导分化治疗模式在其他类型白血病的突破奠定了重要的实验基础。但是，陈国强教授表示，他们的研究工作目前还刚刚起步，能否在白血病治疗上实现突破尚需时日。
白血病俗称“血癌”，是一种由于人体骨髓干细胞癌变，导致血液中白血球过度增加的恶性病变，由于人体免疫系统的缺陷，当白细胞开始入侵的时候，人类免疫系统无法辨识病变细胞，因此毫无反应，本来承担抵御、消灭入侵者的T细胞也不向白血病细胞展开攻击，反而任其衍生。
不过，最近英国汉默郡史密斯医科院的研究人员尝试采取了一种新的方法治疗白血病，他们通过对白血病患者进行观察，发现患者的癌变细胞中一种名为WT-1的基因格外活跃，这表明，这种基因能够有效地标识血癌细胞。
其实WT-1基因在人体的存在由来已久，但是在人体出生前它们便会自动关闭不再活动，直到人体出现血癌症状时，WT-1基因又会再次活跃在所有的癌症细胞中。因此研究人员设想，是否能够通过这种基因来有效地标识血癌细胞，引导人体免疫系统的T细胞有效地杀死病变白细胞。
研究人员从健康人体提取白细胞进行基因改造，然后再将它们注射到血癌患者体内。这种“杀手”便可以作为人体正常免疫系统的一部分，有力补充免疫机能的缺陷，标识并引导负责T细胞杀死所有导致血癌细胞。
在位于伦敦的史密斯分院的协助下，这种方法顺利地被使用在十位严重的晚期血癌患者身上，进行临床试验。
如果这项研究最终取得成功，那么研究人员还打算将这种“杀手”细胞疗法的原理应用到诸如乳腺癌等重度病症。
儿童白血病研究和治疗的最新情况
目前，全世界的许多医疗中心、大学医院及研究所都在开展有关白血病起因、诊断和治疗的研究。
（1）遗传基因
科学家在了解DNA的转变会导致淋巴细胞和骨髓干细胞发展成白血病这一点上正在取得重大进展。对经常发生在白血病中的基因错位的进一步了解，可以使我们更清楚：为什么这些细胞的生长会失去控制，以及为什么它们没有发育成参与正常活动的成熟细胞。这些知识都可用于发展基因治疗。基因治疗用正常DNA取代癌细胞的异常DNA，从而恢复对细胞生长的正常控制。
通过对白血病的DNA转变的研究，医生已能使用高精度的测试方法用于检查这种疾病。例如，聚合酶连锁反应就能通过白血球的基因错位或重整来鉴别它们。这种检查方法可以从一百万个正常细胞中发现一个肿瘤细胞。它可用于考察治疗方法消灭白血病的彻底程度，从而决定需不需要进一步的治疗。
（2）临床试验
几个重要的问题正在进行临床试验，其中包括：
·为什么30%的患急性淋巴细胞性白血病（ALL）的儿童会旧病复发，以及怎样预防？
·有无灵敏度更高的预兆因子可用来鉴别需要进一步强化治疗的儿童？
·能否增强化疗来更为有效地治疗急性髓细胞性白血病细胞，以及用生长因子来帮助恢复小孩正常的骨髓活动？
·抵抗急性髓细胞性白血病的化疗药物会反转吗？
·有没有用于治疗白血病更好的药物？
·药物、毒素或放射能否通过抗体的作用，只专门针对白血病细胞？
抗体用来挑选出白血病，然后用药物、毒素或放射加以破坏。
·能否自然产生“生物反应修正剂”来帮助身体的免疫系统抵抗白血病细胞？
·第9条和第22条染色体发生错位的小孩的治愈前景如何？带有这种特定错位白血病细胞的儿童痊愈率很低。
目前，一种专门用于杀死这种错位细胞的药物正在进行临床试验。
儿童白血病治疗后还需注意的问题
治疗后的几年内，进行随后的常规检查很重要。医生继续观察病情以及治疗的短期和长期副作用。潜伏期很长的治疗并发症包括心脏受损、生殖能力降低或不育、学习成绩下降和引发第二种癌症。化疗还可能引起其它并发症，医生和病人在治疗开始前须仔细斟酌。
白血病治疗结束后的检查包括仔细的身体检查、实验测试、X射线检查。这些检查通常是第一年每月一次，第二年每两个月一次，第三年每三个月一次，以后每六个月一次直到第五年。五年过后，小孩最好是每年去看一次医生。白血病复发通常发生在治疗过程中或治疗结束后不久。对急性淋巴细胞性白血病或急性髓细胞性白血病而言，如果治疗结束后的头两年没有病兆，以后复发的可能性甚小。
治疗结束后的护理的好处是让家长有机会关注自己小孩康复过程中出现的问题。一旦出现新的症状，小孩或家长应马上告诉医生，从而可以有力地对付复发或副作用。
白血病治疗的副作用
儿童经过白血病治疗后，学习能力有所下降。这可能是由于头部放射和脊液化疗的原因。一般来说，情况很轻微，不会导致残障。年纪小的儿童相比年纪大的儿童更易受到影响。其它器官如肝脏、肾脏和心脏也可能受到化疗损害，但不会妨碍儿童的正常活动。如果儿童使用了某类化疗药物如表鬼臼脂素和烷基化物，就存在患上其它形式白血病的微小可能性。
近日，国际血液学刊物《血液》刊登了中国科学院上海生命科学研究院—上海第二医科大学健康科学中心博士研究生赵克温等的研究报告。基于报告中重要的原创性发现，研究者正在利用磷脂酰融合酶作为候选药物靶标，试图获得一些新型的治疗白血病药物。
这份报告阐述了白血病细胞在全反式维甲酸和佛波脂诱导分化过程中，细胞内磷脂酰融合酶的表达呈时间和剂量依赖性增加。研究人员利用最新的小分子RNA干预技术抑制磷脂酰融合酶的表达时，发现白血病细胞分化受到明显抑制。
自上世纪80年代中期，我国学者在国际上首先发现全反式维甲酸通过诱导细胞分化有效治疗急性早幼粒细胞白血病以来，白血病细胞分化的分子机制和诱导分化治疗策略一直受到各国学者的高度重视。但是，有关白血病细胞分化的分子机理尚未完全阐明。
在国家重点基础研究规划和上海市科委的大力资助下，赵克温在导师指导下开展这项研究。他们不仅发现白血病细胞在全反式维甲酸和佛波脂诱导分化过程中，细胞内磷脂酰融合酶的表达呈时间和剂量依赖性增加，还发现这种变化并不发生在二甲基亚砜、维生素D3和丁酸衲等诱导分化过程中。在此基础上，研究人员提出了蛋白激酶C8介导磷脂酰融合酶的表达调控，而转染该激酶的活性形式在细胞内可以直接增加磷脂酰融合酶的表达等观点。
Johnson & Johnson制药公司于7月15日宣布，有30％的急性髓样白血病老年患者在使用该公司研制开发的一种实验性新药之后，病情明显好转。
该公司在纽约召开的一次研讨会上介绍说，使用这种新药还可以大大延长患者的生存时间。研究结果显示，患者在使用这种被称为Zarnestra（又名tipifarnib）的新药治疗后生存时间平均为227天，而接受标准化疗药物治疗的患者平均生存时间只有77天。
该公司的有关负责人表示，他们正在与美国国家食品与药品管理局（FDA）讨论上述研究结果，FDA也对这一结果感到兴奋。但是他同时也指出，还需要进行一些实验对这种药物的安全性和有效性进行进一步的证明。
环孢素A（CsA）或他克莫司（TAC）再加短疗程甲氨蝶呤（MTX），是移植物抗宿主疾病（GVHD）的标准预防方案。最近，美国堪萨斯州肿瘤和血液学协会的Abhyankar等报告，不能耐受CsA或TAC的患者，可以联合应用CD25单抗——Daclizumab（DAC）及（或）麦考酚酸酯（MMF），也可有效控制GVHD。
从2000年1月至2001年6月，Abhyankar等在收治的37例接受同种异体干细胞移植患者中，发现7例病人不能耐受CsA（1例）或TAC（6例）。这7例病人在骨髓移植后91天（中位数）停药，改用DAC及（或）MMF。DAC用量为1 mg/kg，静脉给药，1～2次/周，应用21～163天，共计4～23剂。MMF口服剂量为 30 mg/kg/d，2次/日，治疗时间为27～184天。（Blood 2001,98 ∶2536）
在开始应用DAC和MMF治疗时，4例病人有活动性或消退中的急性或慢性GVHD，经过治疗，3/4例病人病情稳定或GVHD获控制，1例病情有进展。其余3例病人用DAC和（或）MMF预防GVHD，期间均未发生GVHD。未发现DAC引起的不良反应，MMF使2例患者出现中性粒细胞减少或血小板减少，1例患者发生腹泻，减量后毒性消失。7例患者均未复发。3例病人在该文发表时仍生存，有4例病人分别因氟达拉滨引起的神经毒性、真菌感染、溶血性尿毒症综合征和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）死亡。
研究者指出，最近发表的有关肾移植的文章也显示，可联合应用DAC、MMF和肾上腺皮质激素预防排异反应。
意大利米兰癌症研究所Ｃａｒｌｏ－Ｓｔｅｌｌａ等报告，对于单独使用ｒｈＧ－ＣＳＦ动员不良的血液肿瘤患者，联合应用人重组生长激素（ｒｈＧＨ）和人重组粒细胞集落刺激因子（ｒｈＧ－ＣＳＦ）可以有效地动员并采集到有功能的ＣＤ34+细胞。
由于受化疗、放疗或其它有关疾病的影响，单独使用ｒｈＧ－ＣＳＦ不能对部分血液肿瘤患者的外周血造血前体细胞（ＰＢＰＣｓ）进行有效动员。动物实验研究结果显示，ｒｈＧＨ可以促进ｒｈＧ－ＣＳＦ对小鼠ＰＢＰＣｓ的动员。为观察ｒｈＧＨ是否能够促进ｒｈＧ－ＣＳＦ对血液肿瘤患者ＰＢＰＣｓ的动员作用，Ｃａｒｌｏ－Ｓｔｅｌｌａ等进行了一项Ｉ／ＩＩ期临床试验，以评价ｒｈＧＨ对ｒｈＧ－ＣＳＦ动员ＣＤ34+细胞的促进作用；以及ｒｈＧＨ与ｒｈＧ－ＣＳＦ联合应用的安全性和耐受性。
