最近瑞士制药巨头诺华公司的一项罕见病药物BYM338获得FDA承认其突破性。BYM338是一种用于治疗一种名为散发性包涵体肌炎的罕见病，实质上是一种与相应受体结合阻断抑制肌肉生长的细胞因子以达到治疗效果。FDA是在审核了公司关于BYM338临床二期研究数据后做出如上决定的。
诺华公司另外两项获此殊荣的药物分别是治疗癌症的LDK378和治疗急性心力衰竭的seralaxin。
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