FDA审评人员在专家顾问召开会议讨论托伐普坦之前表示，由于托伐普坦的缺失部分临床试验数据，不准备批准其用于治疗常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)。
FDA审评人员在为该机构心血管和肾脏药物顾问委员会准备的简报文件中指出，一项单一的III期临床试验显示，托伐普坦可减缓肾脏相对健康患者的肾功能丧失，但同时认为患者出现肾衰的风险也较高。“然而，由于该临床研究有相当比例患者的试验数据缺失，特别是托伐普坦治疗组患者，所以难以对治疗效果进行评价。 对于托伐普坦的其他终点治疗效果，包括肾脏体积和需要医疗干预的肾痛事件均支持这款药物的疗效。”审评人员在为下周一会议准备的文件中这样阐述。
顾问委员会将召开会议讨论这项临床试验的结果，并投票表决是否推荐批准托伐普坦用于减缓存有迅速恶化ADPKD风险的成人患者的肾病进展。2009年，托伐普坦被批准用于治疗低血钠，但大冢制药寻求增加其适应症，用于治疗ADPKD患者。在减缓ADPKD患者肾病进展方面，目前还没有获批的药物，因此 2012年4月FDA授予托伐普坦独家药资格。
在一项1445名患者参与的随机对照临床试验中， 安慰剂治疗患者总的肾脏体积增加要高于托伐普坦治疗组患者（5.5%/年；2.8%/年）(P<0.001)。但审评人员指出，临床试验中有相当大比例的受试者中途退出，托伐普坦治疗组有23%患者退出，而安慰组为14%。FDA审评人员在简报文件中表示，“部分随机的受试者从未进入有效的终点分析； 其他患者仅贡献了有限时间段的试验数据。这些数据的缺失无法得到令人满意的解释，而申请者预先设定的复合次要终点的初级分析也不能充分解决这个问题。” 审评人员还关心更多晚期肾病患者的数据缺失，因为这些数据的缺失使得评价托伐普坦推迟晚期肾病发作的受益变得困难。
托伐普坦是一种选择性抗利尿激素v2受体拮抗剂，可抑制肾囊肿的生长和形成。大冢制药美国公司仅招募了轻度肾脏疾病患者，因为专家认为以肾囊肿为靶点的药物不可能使中晚期肾病患者受益。FDA审评人员表示，他们希望看到大冢制药正在进行的扩展临床试验数据或者针对更低水平肾功能患者的新试验的数据。这些信息可能会有助于减少有关托伐普坦受益的部分不确定性。
简报文件称，托伐普坦的安全性同样不可靠。FDA之前曾警告ADPKD患者使用托伐普坦可能会出现肝损伤。今年4月份，FDA表示托伐普坦的使用不应超过30天，并且有潜在肝脏疾病的患者不应使用这款药物。顾问委员会召开会议审查了托伐普坦的肝损伤风险，认为托伐普坦有可能使ADPKD患者的肝损伤演变成肝功能衰竭。顾问委员会表示长期使用托伐普坦治疗的患者肝功能衰竭的发生率粗略估计为三千分之一。顾问委员会同时也发现，托伐普坦治疗组患者的肝损伤发生率是对照组患者的四倍。
数据显示，托伐普坦初始治疗的头3至14个月是一个危险期。如果人们有信心这个风险期只局限于治疗初期一个相对较短的时间窗的话，那产品上市后减缓严重肝损伤的风险可能会更容易一些。FDA建议制定托伐普坦的风险评估和减量战略(REMS)以保证该药物的安全使用，包括对供应商和药房资质的鉴定。
审评人员表示，只有当托伐普坦被批准以及用于更多的ADPKD患者后，才可能了解这款药物的安全性。这款药物建议的初始剂量为60 mg/天，分拆成45mg和15mg服用，之后剂量增加至120mg/天，分拆成90mg和30mg服用。FDA将于9月1日对这款药物作出最终决定。
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