世界上最贵的药是什么?不是抗癌药，也不是降脂药，而是治疗黏多糖病的生物制剂。2012年福布斯公布的全球最昂贵药中，治疗黏多糖贮积症(或称MPS)的药物占了三种，每年治疗费用在20.0~37.5万美元。
黏多糖贮积症是一种罕见的先天性代谢异常疾病，因身体缺乏分解黏多糖的酶，使其在体内不断蓄积，从而破坏心脏、骨骼、关节、肝、肾、肺等器官。
近日，在首届中国黏多糖罕见病北京论坛上，北京大学第一医院儿科遗传专业杨艳玲教授介绍，黏多糖病患儿出生时病症可能不明显，但随着年龄增长，病症会逐渐加重，因此早诊早治对有效提高患儿生存希望和生活质量很重要。” 杨艳玲说，要重视新生儿筛查，另外，若发现孩子不长个、骨骼发育异常(如面容畸形、驼背等)、智力运动落后、抽搐、大肚子及打鼾等情况，应尽早进行病因检查。
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