2014年9月28日-10月5日是特发性肺纤维化（IPF）世界周，今年的主题是“吹肥皂泡”。对特发性肺纤维化患者来说，即使是这种简单的活动也可能非常具有挑战性。

在9月19日的中华医学会呼吸病学年会上，中华医学会间质病学组组长、北京朝阳医院代华平教授、中华医学会间质病学组的副组长、上海市肺科医院李惠萍教授、德国 Ruhrlandklinik 呼吸与变态反应科主任，德国埃森大学医学教授 Ulrich Costabel 教授、就特发性肺纤维化的诊断与治疗进展与大家进行了分享和深入探讨，希望增加公众对特发性肺纤维化的认知，关注特发性肺纤维化群体。

三位专家均表示，目前针对特发性肺纤维化的治疗已取得重大进展。研究证实，尼达尼布*可显著减缓特发性肺纤维化疾病的进展，提高患者生活质量，使特发性肺纤维化有了可选的药物治疗方案。
特发性肺纤维化：不是癌症的癌症

特发性肺纤维化（IPF）是一种病因不明，以肺部进行性纤维化损害为特征的慢性进展性疾病，临床主要表现为呼吸困难、干咳、缺氧导致的运动受限。在老年人当中更为常见，诊断时患者的平均年龄为66岁，但也不排除年轻人患病的可能性。

IPF全球患病率达14-43例/每100000人。据此估算，我国现有IPF患者约60万人左右。该病进展快、预后差，致残率和致死率极高，目前尚无针对IPF的有效预防方法，除肺移植外，国际公认有确切疗效的治疗选择也非常有限。患者平均预期寿命为诊断后的3－5年，或症状出现后的4－6 年，被称为不是癌症的癌症。最常见的死亡原因为呼吸衰竭（39%）。

李惠萍教授介绍，IPF发病的具体病因尚不明确，但有诸多危险因素，如吸烟、空气污染、接触金属粉尘、木尘、慢性病毒感染、胃食管反流和遗传等。遗传因素占所有特发性肺纤维化患者比例<5%

IPF急性加重是迅速发生的、难以解释的IPF恶化发作，也是影响患者生活质量和预后的关键因素，会导致约半数患者的死亡。有关急性加重的研究结果也具有极为重要的临床意义。如能控制IPF的急性加重，患者预期寿命将大大延长。但目前仍缺乏有效的监测、筛查手段和规范，不能做到很好的预警和延缓。

由于IPF患病人数少，部分医生相关诊断经验不足，容易造成误诊。因此对于有高危因素的人群，一旦发现呼吸困难或胸闷气短等IPF临床症状，应立即到正规医院呼吸科就诊，通过临床特征、胸部影像学表现、肺功能等检查尽早确诊。

III期临床试验 INPULSIS™研究显示尼达尼布治疗IPF安全有效

随着对IPF发病机制研究的深入，目前对该病的治疗策略已逐步转向对IPF病理生理各个具体环节进行干预的靶向治疗。代华平教授指出，氧化因素、血管内皮生长因子、成纤维生长因子等与IPF的发病机制密切相关。

尼达尼布*是一种在研的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过阻断纤维化进程中信号转导通路的生长因子受体发挥作用，其中最为重要的就是血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）。

2014年9月9日，NEJM杂志上发表了III期临床试验 INPULSIS™ 研究的结果，显示尼达尼布* 可使IPF患者肺活量年下降率显著减缓50%，从而延缓患者疾病进展速度。同时研究还显示，尼达尼布*还可使确诊或可疑的IPF急性加重发生风险显著降低68%。这一研究结果也已在2014年5月召开的全球性学术大会美国胸科学会（ATS）年会上公布。

尼达尼布*是首个在两项具有相同设计的全球性III期临床试验中均达到了主要终点的IPF靶向治疗药物。两项临床试验同期进行，共纳入1066名患者，为期52周。中国也有多家医院参与了该项多中心临床试验，包括北京协和医院、上海肺科医院等等，提供了约100例患者参与研究。

由于IPF目前可供选择的治疗十分有限，因此这一研究结果格外振奋人心。尼达尼布*成为获得临床证据一致证实的、可通过显著减少肺功能年下降率而延缓疾病进展的IPF靶向治疗药物。今年7月，美国食品和药品管理局（FDA）首次授予尼达尼布*以突破性治疗药物的地位。目前尼达尼布*临床试验刚刚结束，正在接受FDA和欧洲药品管理局（EMA）的注册审核。尽管还未上市，但可以预见，尼达尼布*适应当前治疗所需，非常有前景。

Ulrich Costabel教授也认为，IPF在国际上的认知度亟待提高。在国外，大多数患者是在首发症状出现一年后才被诊断的。以往针对IPF没有有效治疗方法，早期诊断收益不显著。现在有了更好的治疗选择，则应大力提倡早期诊断和早期治疗，以延缓疾病发展，改善患者预后。

最后，与会专家呼吁应加快特发性肺纤维化用药的研发，提高患者用药的可及性，让患者早一点用上有效的治疗药物，为患者多争取一些高质量的生存时间。