亚力兄制药高成本罕见病药物Soliris被NICE推荐在英格兰使用。Soliris (eculizumab)被许可治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)，这是一种危及生命的血液疾病，它可引起器官衰竭。发生最常见基因突变的aHUS患者中大约70%的人在一年内死亡，需要透析或有永久性肾损伤。

但这款药物非常高的成本意味着治疗英国大约170名aHUS患者将在第一年花费公共医疗卫生服务5800万欧元，而五年后治疗费用将上涨至8200万欧元。正是因为这一价格标签促使NICE在三月份发布了消极的草案指南，NICE在指南中要求亚力兄证明Soliris成本的正当性。

NICE于日前发布的草案指南支持这款药物应用，但也表示，“英格兰NHS与亚力兄应该考虑可能存在降低Eculizumab纳入NHS总成本的因素”。NICE行政长官Dillon表示：“从可供使用的证据及临床医生及患者、家属及护理人员的证词来看，Eculizumab很显然在aHUS管理中是一款突破性治疗药物。

“然而，这款药物非常昂贵。在做出决定的过程中，独立评价委员会需要从整体上为高度专业化的服务考虑总体的固定预算以及如何去分配。”因此，NICE对Soliris的推荐要有几个条件，包括通过专家中心协调其应用，建立监控体系以记录接受Eculizumab治疗患者的数量及剂量是多少。

NICE于2013年4月承担了评价像Soliris这样极其罕见（或极孤儿）病药物的责任，该机构还打算建立一个研究计划以评价Soliris治疗什么时候可以停止或进行剂量调整。亚力兄CEO Bell表示，该公司将向NICE提供具体意见以解决他们的问题。

但他补充称：“我们认为NCIE在其职权范围内工作是非常重要的，至于是否继续使用Eculizumab的决定应该由治疗医师基于最好的临床判断来做出。”英格兰NHS目前通过临时专门调配安排使Eculizumab在英格兰可供使用，这一政策仍会存在，直到最终的NICE决定发布，最终指南预计于年底前发布。