日前，美国FDA批准葛兰素史克艾曲波帕(Eltrombopag) 补充新药申请(sNDA)，用于对免疫抑制疗法(IST)没有充分响应的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者治疗。艾曲波帕是一种促血小板生成素(TPO)受体激动剂，为了增加血细胞的产生，日服一次艾曲波帕会帮助诱导骨髓干细胞的增殖和分化。

SAA是一种罕见的、严重血液疾病，该疾病患者的骨髓不能制造足够的红细胞、白细胞及血小板。这次批准基于美国国立卫生研究院(NIH)国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)实施的一项研究者申办的2期试验(09-H-0154)的结果。

在这项单组、单中心开放式标签试验中，已观察到在SAA中有血液学响应。大约43名患者接受了艾曲波帕治疗，这些患者已对免疫抑制疗法没有充分响应。

葛兰素史克肿瘤总裁Paoletti表示，FDA对艾曲波帕的批准为那些对当前治疗选择无效的非常罕见并且严重的血液疾病患者解决了一个明显的治疗需求。

“通过与国立卫生研究院合作，患者现在可以有一种之前未有的治疗选择，国立卫生研究院的研究证明了艾曲波帕在至少一种血统（红细胞、血小板或白细胞）中达到血液学响应的可能性，”Paoletti表示称。

该英国制药商分另于2014年1月及2014年4月为艾曲波帕赢得了FDA突破性治疗药物资格和优先审评资格。临床试验期间，这款药物在头两周的初始治疗中给药剂量为每日一次50mg，然后在两周时间内增加到每日一次150mg的最大剂量。