矮小症，即身高低于同性别、同年龄、同种族儿童平均身高的2个标准差。美国儿童中大约有2.3﹪的矮小症患者。

美国波士顿儿童医院内分泌科的Cohen教授对矮小症的病因、诊断与治疗进行了临床回顾，该文章发表在2014年5月7日出版的JAMA杂志上。

1.引起矮小症的原因

矮小症家族史

营养不良

某些慢性疾病，包括先天性心脏病、肾脏及肠道疾病等

骨骼疾病

甲状腺激素或生长激素水平低下

子宫内发育迟缓

以及一些不明原因

2.如何评估矮小症

成长过程中所患疾病及发育迟缓情况

在学校学习成绩如何

日常饮食情况

药物使用情况（有些药物会影响生长发育）

家庭其他成员有无成长或青春期发育延迟

必要时行实验室或χ线检查

3.矮小症治疗的时机（出现下列情况时建议使用生长激素）

原因不明发育迟缓

无其他疾病

身高明显矮于正常同龄人

预计成年身高较矮

预计治疗反应较好

Cohen教授指出，生长激素可用于治疗某些特发性矮小症患者，但同时也要考虑治疗的成本效益。生长激素的预期疗效是可以使患者的身高平均增加5.18cm（2英寸），但这一疗效只在多年的治疗以后才会出现。

因此，治疗前医生需要与患者及患者家属充分沟通。治疗6~12个月后需要评估疗效及相关并发症发生率，以确定是否继续治疗。罕见并发症包括颅内压增高及股骨头脱出，随着治疗时间的延长，还可能发生其他一些并发症。出现并发症，就会暂时性或永久性停止治疗。

有关长期应用生长激素的疗效及安全性，还有待进一步研究。