研究人员称，两项研究显示，使用免疫治疗试验药物可以改善转移性黑色素瘤患者的生存期和响应。

在一项研究中，以程序性死亡因子(PD-1)通路为靶点的药物Pembrolizumab (MK-3475)进行一年治疗后可以产生69%的生存率，加州大学洛杉矶分校洛杉矶Jonsson综合癌症中心教授Ribas这样表示。

在近日召开的ASCO年会上，耶鲁大学癌症中心的药学教授Sznol证实，PD-1抑制剂试验药物Nivolumab与另一款靶向制剂伊匹单抗的合并用药在对晚期黑色素瘤患者进行1年治疗后可以产生85%的生存率，治疗2年后可以产生79%的生存率。

Ribas称，使用Pembrolizumab进行两年多治疗后，其效果是足够好的，目前总生存期数据尚未得到。在72%的患者中观察到肿瘤缩小，在88%获得客观缓解的患者中，获得的缓解是持久和持续的。

总之，根据实体瘤疗效评价标准（RECIST），客观缓解率达34%。这包括之前未使用伊匹单抗治疗患者40%的客观缓解率，之前未经任何方案治疗患者44%的客观缓解率，及之前经伊匹单抗治疗患者28%的客观缓解率。

“这可能是在肿瘤领域进行的最大规模1期试验。我很兴奋地看到Pembrolizumab对之前未经治疗及有过多种治疗方案(包括伊匹单抗)的患者是有效的，” Ribas说。“这是早期数据，但这些数据告诉我们，我们正在产生真正重要的结果。”

这项研究招募了221名之前经伊匹单抗治疗的患者和190名之前未接受过伊匹单抗治疗的患者。所有患者均患有晚期黑色素瘤，并且肿瘤已扩散至皮肤、肺或其它主要器官。作为单一药物，对其三种不同给药剂量进行了检测。

在他的研究中，Ribas表示，全部7种不同Pembrolizumab给药剂量方案及不同亚组的晚期黑色素瘤患者均获得缓解，包括之前经伊匹单抗治疗过的患者。

总体来说，8%的患者经历了严重的治疗相关副作用，但只有4%的患者因治疗相关副作用停止治疗。平均随访期为12个月，Ribas如此说。

“我认为这款药物是今天可供使用的最好的新型抗肿瘤药物，” 哈佛医学院/马萨诸塞州综合医院医学指导、医学博士Sullivan说。他还表示，“Pembrolizumab目前可通过一个扩展获取计划获得。我们正接到想使用这款药物进行治疗患者的电话。我们打算治疗这些患者。”

“这项大规模的1期临床试验证实了抗PD-1治疗药物持续的好消息。我们正看到Pembrolizumab在多数患者身上产生持久的临床响应，以及令人印象深刻的拥有低毒性的总生存期，” 加州洛杉矶比佛利山庄皮肤癌研究所癌症中心临床研究主任、新闻发布会主持人Steven O'Day医学博士如此说。

“重要的是，不管之前有没有使用伊匹单抗治疗过，它均有效。在转移性黑色素瘤领域，抗PD-1药物作为单一制剂是伊匹单抗初步成功基础上的一项重大突破和改进。”

在合并用药研究中，耶鲁大学的Sznol在新闻发布会上报告称，53名晚期转移性黑色素瘤患者中有9名患者被证实获得完全缓解，比例达到17%。“22名患者(42%)被观察到其肿瘤缩小达到80%或更大比例，”他如此说。他指出，18名患者的客观缓解仍在持续。平均持续缓解时间目前尚未得到结果，Sznol说。

94名患者（包括一项扩展研究的41名患者）中有58名患者出现3-4级的药物相关不良事件，但大多数不良事件是在实验室检测中发现。研究中一位患者死亡，由治疗相关的结肠炎导致致命的多器官衰竭，他如此报道说。

“就在几年前，确诊患有晚期黑色素瘤患者的平均生存期不过一年或更少时间，只有20%至25%的患者能活过两年，所以我们在试验中看到的平均超过3年的生存期是真正的意义非凡。即使在最新靶点及免疫治疗药物时代，任何新的单一治疗药物的平均生存期也只有16至18个月，” Sznol说。“而我们被所看到的两款药物合并用药结果所鼓舞，这项试验的规模较小，所以一项随机的3期试验对于验证我们初步的结果将是非常重要的。”

更新的数据是基于平均22个月的随访，反映了对试验中最初招募患者额外一年的随访。在评论这项研究时，新闻发布会主持人O'Day称，“抗CTLA-4与抗PD1单一治疗药物用于转移性黑色素瘤在最近几年做出了巨大贡献。这项研究在努力进一步改善临床结局上同时结合了两种检查点抑制剂。

“这次对53名以伊匹单抗和Nivolumab治疗患者数据的更新证实了持续的好的结果，与我们通常所看到的相比，有明显临床收益和更长久的生存期。为确定检查点治疗药物合并用药与单一制剂相比的收益及阐述额外的毒性，3期临床试验将是有必要的。”