AUGMENT HF研究:新型水凝胶或可改善晚期心衰症状

一项名为AUGMENT HF的2期临床研究显示,在78名晚期心力衰竭患者的左心室肌注射一种新型水凝胶Algisyl-LVR可改善患者六个月后的心脏功能和临床结局,且未出现明显安全性问题。

这种新型治疗手段旨在对左心室扩张的患者进行心室重建,这项研究的主要安全性终点显示,该疗法可以改善患者术后30日的发病率和死亡率。此外,与优化药物治疗的患者相比,注射水凝胶的患者在六个月后VO2峰值(主要疗效终点)升高了1 mL/min/kg。

华盛顿大学医学院的Douglas L Mann在2014年AHA会议上公布了该研究结果,并表示:“这项研究表明,对于晚期心力衰竭的患者,利用水凝胶进行左心室重建也许是一个可行的治疗手段。不过我们还需要更深入的研究确定这种新型疗法的长期受益。”

一年前,研究人员报道了一项临床前研究结果,受试人数不到这项研究的一半。今年十月,该公司的水凝胶植入物取得了欧洲资格认证,旨在逆转心力衰竭的发展。

这种凝胶可以直接注射入心肌内,形成内部支架增加心输出量。Mann表示:“更重要的是,我们可以直接给跳动的心脏注射凝胶,而不需要进行搭桥手术。”

这项研究招募了澳大利亚、意大利、罗马尼亚、荷兰和德国15个中心的患者,这些患者大多是NYHA 3级(58名),其余为2级(14名)和4级(5名),最后还有一名患者分级不明。

研究结果发现,治疗6个月后,水凝胶治疗的患者6分钟步行试验比基线水平平均增加了84.7 m,而接受普通治疗的患者平均减少了15.4 m。同时,治疗组患者NYHA分级降低了一级,普通治疗组分级不变。两组患者的不良或严重不良事件发生率没有显著差异。

临床应用——路漫漫其修远兮

研究的指定讨论者Mariell Jessup评论称:“对于严重心衰患者而言,让他们进入手术室却得不到一个新的心脏,这种试验太难进行。”并且,尽管本项研究中,患者治疗6个月后运动耐量得到了显著改善,但“这是一项非双盲研究,我们现在得到的这些阳性结果正在不停地鼓励我们进行更多的试验,也就是说我们还需要更多的患者。”

Mann对此的回应是,虽然试验并非双盲,但VO2的检测是由不知情的检测员进行的。

JoAnn Lindenfeld博士在评论时也强调了Jessup的观点,接受治疗的患者之所以运动功能得到改善并且症状减少,部分原因可能在于他们知道自己在接受治疗。

另一方面,她补充表示:“从现有数据来看,这种水凝胶安全性尚可,在其他领域也有所应用。研究中水凝胶并未引发心律失常,并且其他研究中也没有引发纤维化。”不过,利用水凝胶扩张晚期心衰患者的左心室离“临床应用还有很远的距离”。